Krystal Biotech

Krystal Biotech, Inc. 是一家美国生物技术公司，专注于为医疗需求尚未得到充分满足的疾病开发并提供遗传药物。公司称，其工作方向是利用可重复给药的基因疗法，治疗严重、危及生命或罕见疾病，尤其是已获批治疗选择有限或缺乏的疾病。其方法旨在通过基因递送针对遗传疾病的根本原因。 Krystal 的首个商业化产品是 VYJUVEK。公司称，该产品是首个也是唯一一种用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的可重复给药基因疗法。公司还表示，正在推进用于严重和罕见疾病的遗传疗法管线。其平台采用经过改造和工程化设计、具有复制缺陷且不整合的 HSV-1 病毒载体。Krystal 表示，公司拥有两处符合药品生产质量管理规范（GMP）的设施，用于支持其制造工作。 公司总部位于美国，并在纳斯达克公开上市，股票代码为 KRYS。公司领导团队包括董事长兼首席执行官 Krish Krishnan，以及研发总裁 Suma Krishnan。Krystal 将自身使命概括为发现、开发和商业化遗传药物，并重点关注治疗选择有限或不足的患者。

Krystal Biotech 是一家生物技术公司，其明确方向是为医疗需求尚未得到充分满足的患者开发并提供遗传药物。公司将基因递送作为治疗遗传疾病的方法基础，并将其平台描述为采用经过改造和工程化设计、具有复制缺陷且不整合的 HSV-1 病毒载体。公司表示，其治疗重点包括严重、危及生命及罕见疾病，这些疾病的获批疗法可能有限或缺乏。 公司的首个商业化产品是 VYJUVEK，这是一种用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的可重复给药基因疗法。Krystal 称其为该疾病首个也是唯一一种可重复给药的基因疗法。公司还表示，正在扩大遗传疗法管线，以纠正严重和罕见疾病的根本原因。公司官网也将制造能力列为其业务组成部分，并称其拥有两处符合 GMP 标准的设施。 Krystal 的公司领导层包括董事长兼首席执行官 Krish Krishnan，以及研发总裁 Suma Krishnan。公司称其组织文化重视科学诚信、工作责任感和共同使命。Krystal 在纳斯达克公开交易，股票代码为 KRYS。现有公司资料将其描述为一家商业化阶段的公司，专注于发现、开发和商业化遗传药物。

• 2023

  VYJUVEK 成为公司的首个商业化产品

• 2016

  Krystal Biotech 成立

一家商业化阶段的生物技术公司，专注于遗传药物和可重复给药的基因疗法，面向医疗需求尚未得到充分满足的严重、罕见及危及生命的疾病。

• VYJUVEK

  一种用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的可重复给药基因疗法；Krystal 将其列为公司的首个商业化产品。

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