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美国生物制药公司，以针对囊性纤维化的疾病修正药物以及新兴的基因、细胞和非阿片类疼痛疗法而闻名。
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概览
Vertex Pharmaceuticals是一家总部位于波士顿的美国生物制药公司，致力于开发和商业化治疗严重疾病的药物，尤其是具有强遗传或分子基础的疾病。公司由Joshua Boger和Kevin J. Kinsella于1989年创立，其核心理念是理性药物设计和对疾病生物学的深入了解可以改善以往主要通过对症治疗来管理的疾病。其早期研究涵盖病毒感染、炎症和自身免疫性疾病以及癌症，但其最重要的商业和科学特许经营权成为囊性纤维化（CF）。 Vertex的CF策略侧重于纠正有缺陷的CFTR蛋白，而不仅仅是治疗该病的肺部和消化系统后果。这项工作产生了ivacaftor，以Kalydeco品牌销售，于2012年在美国获批用于具有特定CFTR突变的合格患者。它是最早针对CF潜在分子病因的药物之一，适用于特定遗传人群。Vertex随后开发了联合疗法，包括Orkambi、Symdeko以及三联疗法elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor，在美国以Trikafta品牌销售，在其他一些市场以Kaftrio品牌销售。该三联疗法于2019年获得美国食品药品监督管理局批准，将治疗范围扩大到占CF人群绝大多数的患者，并成为公司领先的产品系列。 公司通过合作、收购和内部研究来拓展CF以外的领域。其与CRISPR Therapeutics的合作促成了exagamglogene autotemcel（前身为CTX001）的诞生，这是一种用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的基因编辑细胞疗法。Vertex后来收购了Semma Therapeutics和ViaCyte，以加强其在干细胞衍生的替代β细胞治疗1型糖尿病方面的工作。其他研究项目涉及杜氏肌营养不良症、1型肌强直性营养不良、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、APOL1介导的肾病和疼痛。 2025年，FDA批准了Journavx（suzetrigine），一种用于成人中度至重度急性疼痛的口服非阿片类药物。该批准标志着Vertex进入罕见遗传病以外的大型市场，并且是约25年来美国首次批准新型非阿片类急性疼痛药物。Vertex仍然定位为以研究为主导的创新者，其业务依赖于专业药物、基因医学平台以及由临床差异化支持的高定价。 Vertex的总部设在波士顿，并在圣地亚哥和牛津郡米尔顿公园设有研究机构。它在纳斯达克上市，股票代码为VRTX。该公司的成功也引发了关于其CF药物价格和国际可及性的持续争论，尤其是在英国和低收入国家。与公共卫生系统的准入谈判随着时间的推移而扩大，但报销、可负担性以及知识产权保护的使用仍然是围绕该品牌的主要问题。
沿革
Vertex Pharmaceuticals由Joshua Boger和Kevin J. Kinsella于1989年创立，其明确目标是改变严重疾病的治疗方式。与主要侧重于组合化学的生物技术方法不同，Vertex强调理性药物设计：识别疾病机制、选择分子靶点并设计旨在改变这些机制的化合物。公司早期的科学和商业发展后来在Barry Werth的著作《十亿美元分子》和《解药》中有所记载。 在最初的十五年里，Vertex探索了病毒感染、炎症和自身免疫性疾病以及癌症的治疗方法。其最重要的项目源于对囊性纤维化的研究，这是一种由影响CFTR蛋白的突变引起的遗传性疾病。囊性纤维化基金会通过风险慈善模式提供了大量支持，最终向Vertex相关开发投资了约1.5亿美元。这一合作帮助维持了一个长期的研究项目，并促进了ivacaftor的开发。 2012年1月，FDA批准Kalydeco用于具有特定CFTR突变的患者。该药物的重要性在于它针对CF的分子缺陷进行治疗，而不仅仅是其下游症状。Vertex随后开发了旨在解决常见F508del突变的联合疗法。Orkambi（lumacaftor和ivacaftor联合）于2015年在美国获批，Symdeko（tezacaftor和ivacaftor联合）于2018年获批。2019年10月，FDA批准了Trikafta，这是一种三联CFTR调节剂方案，使治疗适用于更广泛的CF人群。 随着CF业务的发展，Vertex扩大了其物理和组织足迹。2014年，它将总部从剑桥迁至波士顿南滨水区的新综合大楼。公司还在圣地亚哥和牛津郡米尔顿公园维持研究业务。根据引用的历史资料，其员工人数从2009年的约1,800人增长到2019年的约2,500人。 公司通过合作和收购开始使其管线多样化。2015年，它与CRISPR Therapeutics合作开发遗传性血液疾病的基因编辑疗法。这项工作促成了CTX001，后来开发为exagamglogene autotemcel，并以Casgevy品牌销售，用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。Vertex还与Moderna合作开展信使RNA方法治疗囊性纤维化，并与Arbor Biotechnologies合作开发基因编辑技术。2019年收购Exonics Therapeutics支持了杜氏肌营养不良症和1型肌强直性营养不良的项目。2019年收购Semma Therapeutics和2022年收购ViaCyte扩大了其创建可植入或其他方式递送的替代β细胞治疗1型糖尿病的努力。 2020年4月，领导层发生变化，此前担任首席医疗官的Reshma Kewalramani成为总裁兼首席执行官。曾担任Vertex首席执行官的Jeffrey Leiden成为执行董事长。Vertex后来于2024年同意收购Alpine Immune Sciences，为免疫介导疾病研究增加了另一个平台。 Vertex还开发并商业化囊性纤维化以外的药物。其丙型肝炎蛋白酶抑制剂telaprevir以Incivek品牌销售，于2011年获批，但于2014年停产。公司最重要的非CF新药是Journavx，一种口服非阿片类急性疼痛药物，于2025年获得FDA批准。这将Vertex的商业身份从一家专业的CF公司扩展为一家多元化的生物技术和制药企业，专注于基因信息药物、细胞疗法和差异化治疗。 定价和可及性一直是公众讨论Vertex的核心。其CF药物的年度价格受到患者、医生、倡导团体和卫生系统的批评，尤其是在英国。与NHS的谈判涉及Orkambi和其他CF药物，据报道在2019年谈判期间过期包装被销毁。NHS England于2019年10月与Vertex达成了更广泛的资助协议，后来扩展到包括Kaftrio。NICE在2023年关于某些Vertex CF药物成本的立场之后，于2024年达成了一项延长现有定价安排的协议。国际可及性有所扩大，但可用性和报销仍然不均衡，尤其是在低收入地区。
- 2025
Journavx获批用于急性疼痛
[3]FDA批准suzetrigine，一种用于成人中度至重度急性疼痛的口服非阿片类药物。
- 2022
ViaCyte收购扩大细胞疗法工作
[1]Vertex收购ViaCyte以推进干细胞衍生的细胞替代疗法治疗1型糖尿病。
- 2020
Reshma Kewalramani成为首席执行官
[1]Kewalramani接替Jeffrey Leiden担任总裁兼首席执行官。
- 2019
Trikafta获批
[1]三联CFTR调节剂方案获得FDA批准，大幅扩大了可治疗的CF人群。
- 2015
Vertex开始CRISPR合作
[1]Vertex和CRISPR Therapeutics开始开发针对遗传性疾病的基因编辑治疗。
- 2014
Vertex完成迁至波士顿总部
[1]公司将大波士顿地区的员工整合到南波士顿滨水区的新综合大楼。
- 2012
Kalydeco获批
[1]Ivacaftor成为Vertex首个获批用于治疗具有合格突变患者潜在缺陷的CF药物。
- 2011
Incivek获得美国批准
[1]丙型肝炎蛋白酶抑制剂telaprevir获批，并与区域合作伙伴商业化。
- 1989
Vertex成立
[1]Joshua Boger和Kevin J. Kinsella围绕理性药物设计和改善严重疾病治疗的使命创立了Vertex。
产品与定位
以研究为主导、针对严重和遗传定义疾病的高价值创新疗法
囊性纤维化CFTR调节剂 · 2012
Kalydeco
Kalydeco是ivacaftor的品牌名，一种小分子CFTR增效剂。它是Vertex首个获批用于囊性纤维化的药物，用于突变产生可通过增效作用改善的CFTR通道的患者。其意义在于治疗CF的特定分子病因，而不仅仅是解决感染、炎症或气道阻塞。
囊性纤维化CFTR联合疗法 · 2015
Orkambi
Orkambi联合lumacaftor和ivacaftor。Lumacaftor有助于增加到达细胞表面的功能性CFTR蛋白数量，而ivacaftor改善通道活性。该方案专为具有两个F508del CFTR突变拷贝的患者开发，将Vertex的突变特异性治疗策略扩展到Kalydeco之外。
囊性纤维化CFTR联合疗法 · 2018
Symdeko
Symdeko联合tezacaftor和ivacaftor。它旨在改善具有合格突变的额外患者群体的CFTR加工和活性。该产品构成了早期双重疗法和Vertex后来的三联疗法之间的中间步骤。
囊性纤维化CFTR三联疗法 · 2019
Trikafta/Kaftrio
Trikafta（在多个市场称为Kaftrio）含有elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor。该组合针对CFTR蛋白产生和通道功能的不同阶段。其2019年在美国获批代表了Vertex CF特许经营权的重大扩展，因为它适用于至少有一个F508del突变的患者，覆盖了美国约90%的CF人群。
基因编辑细胞疗法 · 2023
Casgevy
Casgevy是与exagamglogene autotemcel相关的商业名称，一种由Vertex与CRISPR Therapeutics开发的基于CRISPR的自体细胞疗法。该治疗使用患者的造血干细胞，在体外进行编辑，并在预处理后重新输注。它针对严重的遗传性血液疾病，包括镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。
非阿片类急性疼痛药物 · 2025
Journavx
Journavx是suzetrigine的品牌名，一种用于成人中度至重度急性疼痛的口服非阿片类药物。它通过外周疼痛信号通路起作用，而非阿片受体系统。其获批将Vertex的产品组合扩展到急性疼痛领域，并为合适的患者提供了阿片类镇痛的潜在替代方案。
争议事件
营销活动
品牌决策
2024
收购Alpine Immune Sciences并购背景
Vertex寻求额外的免疫工程和临床阶段能力。
采取的行动
Vertex同意以约49亿美元收购Alpine Immune Sciences。
后续影响
该交易将Vertex的平台扩展到囊性纤维化和基因药物之外。
Transaction value. $4.9 billion (2024)
2022
收购ViaCyte并购背景
Vertex旨在加速开发用于1型糖尿病的干细胞衍生细胞替代疗法。
采取的行动
Vertex宣布以3.2亿美元收购ViaCyte。
后续影响
ViaCyte的细胞疗法技术与Vertex的糖尿病研究项目相结合。
Acquisition price. $320 million (2022)
2019
收购Exonics Therapeutics并购背景
Vertex寻求将其基因医学管线扩展到杜氏肌营养不良症和1型肌强直性营养不良。
采取的行动
Vertex宣布了一项价值高达10亿美元的收购，并继续与CRISPR Therapeutics合作。
后续影响
该交易加强了Vertex的早期遗传病研究组合。
Potential transaction value. Up to $1 billion (2019)
2019
收购Semma Therapeutics并购背景
Vertex希望开发用于1型糖尿病的替代β细胞治疗。
采取的行动
Vertex同意以9.5亿美元现金收购Semma Therapeutics。
后续影响
该交易为Vertex的管线增加了干细胞衍生的β细胞和植入装置能力。
Acquisition price. $950 million (2019)
近期事件
来源9 个来源
- 1Vertex Pharmaceuticalsen.wikipedia.org
- 2Vertex Pharmaceuticals corporate websitevrtx.com
- 3FDA approval of Journavxfda.gov
- 4Vertex acquisition of Alpine Immune Sciencesnews.vrtx.com
- 5SiteOne Therapeutics 与 Vertex 达成合作及许可协议prnewswire.com
- 6FDA扩大Trikafta对6至11岁儿童的适用批准healio.com
- 7FDA批准Trikafta用于年龄更小的患者finanznachrichten.de
- 8FDA批准TRIKAFTA用于治疗囊性纤维化medcitynews.com
- 9FDA approves TRIKAFTA to treat the underlying cause of cystic fibrosis - Pharmaceutical Business reviewpharmaceutical-business-review.com
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