Ultragenyx
Ultragenyx是一家美国生物制药公司，致力于开发和商业化针对罕见和超罕见遗传病的疗法。
最近更新 2026年10月14日
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概览
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于罕见和超罕见遗传病，特别是那些治疗选择有限或缺乏且基础生物学造成巨大未满足医疗需求的疾病。公司开发并商业化多种治疗领域的药物，包括代谢、骨骼、内分泌、肌肉和中枢神经系统疾病。其研发模式涵盖多种模态，而非依赖单一技术平台：生物药物、小分子、基因疗法、反义寡核苷酸和信使RNA方法均构成其产品组合的一部分。 公司由Emil Kakkis于2010年创立，他是一位医生和罕见病药物开发者，早期工作包括在Harbor-UCLA医学中心的研究和临床开发，担任BioMarin的首席医疗官，以及创建EveryLife基金会。Kakkis创立Ultragenyx的理念是，罕见病可以通过专注的开发项目、专业的监管策略以及为许多传统制药模式难以覆盖的小患者群体建立商业基础设施的意愿来解决。他成为公司的总裁兼首席执行官。 Ultragenyx于2014年通过首次公开募股上市，筹集了1.26亿美元。其商业产品组合随后通过内部开发项目、合作、许可安排和收购而扩大。公司于2017年收购了Dimension Therapeutics，增加了腺相关病毒基因疗法制造能力和多个开发项目。它还在2022年行使期权收购GeneTx Biotherapeutics，完成了对该公司及其针对Angelman综合征的主要反义寡核苷酸项目的收购。 公司上市的药物包括用于黏多糖贮积症VII型的Mepsevii（vestronidase alfa）；用于X连锁低磷血症以及在某些市场用于肿瘤性骨软化的Crysvita（burosumab）；以及用于长链脂肪酸氧化障碍的Dojolvi（triheptanoin）。Ultragenyx还持有Regeneron的evinacumab-dgnb（以Evkeeza品牌销售）在美国以外地区的开发和商业权利，用于纯合子家族性高胆固醇血症。这些产品涵盖酶替代、抗体治疗和专门的代谢营养，体现了公司根据疾病生物学匹配治疗方式的策略。 除了上市产品，Ultragenyx还维持着广泛的临床管线。参考资料中描述的项目包括用于成骨不全症的setrusumab；用于糖原贮积病1a型、鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症、血友病A、Sanfilippo综合征、Wilson病和杜氏肌营养不良症的多个基因疗法候选药物；以及用于Angelman综合征和糖原贮积病III型的在研反义寡核苷酸或信使RNA项目。公司还与GeneTx、协和发酵麒麟、Mereo Biopharma、第一三共、Arcturus Therapeutics、Bayer和Regeneron等合作伙伴合作。 Ultragenyx总部位于加利福尼亚州诺瓦托，在加利福尼亚州布里斯班另有办公地点，并在波士顿地区有业务。2020年宣布在波士顿附近建设基因疗法制造工厂，在参考期内正在建设中。公司还在迈阿密设有拉丁美洲总部。其企业定位结合了专业的罕见病专长和日益多元化的开发和制造平台。参考资料中提到的认可包括2020年和2021年入选德勤北美增长最快的技术和生命科学公司，2021年被BioSpace评为最佳工作公司，以及2021年加州生命科学Pantheon领导力奖。
沿革
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.由Emil Kakkis于2010年创立，他是一位医生和罕见病专家，其经验包括在Harbor-UCLA医学中心工作、担任BioMarin首席医疗官以及创立EveryLife基金会。公司旨在解决影响相对较小患者群体的遗传性疾病，特别是那些没有批准疗法或现有治疗不足的疾病。Kakkis担任总裁兼首席执行官，并围绕专注的临床开发、监管专业化和使用多种治疗技术来塑造公司。 2014年，Ultragenyx在美国完成首次公开募股，筹集了1.26亿美元，这是一个重要的早期企业里程碑。公开市场融资支持了其研究组织的扩展和罕见病候选药物的推进。2015年，公司与Arcturus Therapeutics合作开发信使RNA产品，表明其对新兴模态的兴趣，同时继续从事生物制剂和小分子工作。 2017年，Ultragenyx通过收购Dimension Therapeutics扩大了其基因疗法能力。该交易提供了基于AAV的制造技术，并增加了多个开发资产，包括与Bayer合作的血友病A项目。同年也带来了临床挫折：公司停止了Ace-ER用于GNE肌病的开发，因为一项研究未能达到主要终点（衡量手臂力量改善）以及三项涉及身体功能和下肢力量的次要指标。 公司开始通过针对高度专业化患者群体的产品批准来建立商业存在。Vestronidase alfa（以Mepsevii品牌销售）于2017年11月获批用于黏多糖贮积症VII型，这是一种罕见的遗传性代谢疾病，也称为Sly综合征。Burosumab（以Crysvita品牌销售）于2018年在美国获批用于X连锁低磷血症。2020年，burosumab还被批准用于肿瘤性骨软化。Triheptanoin（以Dojolvi品牌销售）于2020年获批用于长链脂肪酸氧化障碍。该化合物是一种纯化的中链甘油三酯，其代谢物有助于补充能量代谢中的中间体。另一个针对葡萄糖转运蛋白1型缺乏症的开发工作于2017年因中期研究失败而停止。 Ultragenyx继续投资于基础设施和地理覆盖。2020年，它宣布在波士顿附近建设基因疗法制造工厂；该设施在参考资料涵盖的期间正在建设中。公司主要基地位于加利福尼亚州诺瓦托，在布里斯班有另一个加利福尼亚地点，在波士顿地区有业务，并在迈阿密设有拉丁美洲总部。它还在美国、加拿大、拉丁美洲、欧洲和日本开发或商业化疗法。 产品组合通过外部合作和权利协议扩大。Ultragenyx与GeneTx、协和发酵麒麟、Mereo Biopharma、第一三共、Bayer、Arcturus Therapeutics和Regeneron合作。2022年，它行使期权收购GeneTx Biotherapeutics，同意首期支付7500万美元，并可能支付高达1.15亿美元的里程碑付款。交易于2022年8月完成，增加了GTX-102，一种用于Angelman综合征的早期开发反义寡核苷酸。Ultragenyx还获得了Regeneron的evinacumab-dgnb（以Evkeeza品牌销售）在美国以外地区的开发和商业权利，用于纯合子家族性高胆固醇血症。 到参考资料所代表的时期，Ultragenyx有三种产品获得美国食品药品监督管理局批准——Mepsevii、Crysvita和Dojolvi——以及其他地区批准的产品，以及涵盖生物制剂、基因疗法、反义寡核苷酸和mRNA的管线。在研项目包括用于成骨不全症的setrusumab、针对多种代谢和神经肌肉疾病的基因疗法，以及针对Angelman综合征和糖原贮积病III型的项目。公司于2020年和2021年获得外部认可，入选德勤北美增长最快的技术和生命科学公司，并于2021年被BioSpace评为最佳工作公司。2021年，Kakkis获得加州生命科学Pantheon领导力奖。
- 2022
GeneTx收购完成
[1]Ultragenyx完成对GeneTx的收购，增加了GTX-102 Angelman综合征项目。
- 2020
Dojolvi获批
[1]Triheptanoin获批用于长链脂肪酸氧化障碍。
- 2018
Crysvita获批
[1]Burosumab在美国获批用于X连锁低磷血症。
- 2017
收购Dimension Therapeutics
[1]Ultragenyx收购Dimension Therapeutics，增加了AAV基因疗法制造技术和开发项目。
- 2017
Mepsevii获批
[1]Vestronidase alfa获批用于黏多糖贮积症VII型。
- 2014
首次公开募股
[1]公司上市，据报道筹集了1.26亿美元。
- 2010
Ultragenyx成立
[1]Emil Kakkis创立Ultragenyx，作为一家罕见病生物制药公司。
产品与定位
专注于罕见病的专家，致力于开发和商业化针对遗传定义且高度未满足医疗需求疾病的疗法，采用多模态平台和有针对性的合作伙伴关系。
生物抗体 · 2018
Crysvita
Crysvita是burosumab的品牌名，一种用于涉及磷酸盐调节异常的疾病的抗体疗法。它于2018年在美国获批用于X连锁低磷血症，这是一种以磷酸盐水平不足和骨矿化受损为特征的遗传性疾病。2020年，该产品还获批用于肿瘤性骨软化。Ultragenyx通过与协和发酵麒麟合作开发和商业化该产品。
专门医疗营养 · 2020
Dojolvi
Dojolvi是纯化的triheptanoin，一种中链甘油三酯，用于长链脂肪酸氧化障碍的饮食管理。其奇数链结构产生的代谢物有助于补充柠檬酸循环中缺乏的中间体，支持能量产生，当患者无法有效利用长链脂肪时。该产品于2020年获批。另一个针对葡萄糖转运蛋白1型缺乏症的调查在中期临床研究未成功后停止。
酶替代疗法 · 2017
Mepsevii
Mepsevii是vestronidase alfa的品牌名，一种用于黏多糖贮积症VII型（也称为Sly综合征）的酶替代疗法。这种遗传性代谢疾病影响儿童和成人，与特定复杂分子分解不足有关。Mepsevii于2017年11月在美国获批，是Ultragenyx基础商业罕见病产品之一。
单克隆抗体 · 2022
Evkeeza
Evkeeza是evinacumab-dgnb的品牌名，一种由Regeneron开发的用于纯合子家族性高胆固醇血症的药物。Ultragenyx于2022年获得了美国以外市场的开发和商业权利。该安排将Ultragenyx的产品组合扩展到严重的遗传性脂质疾病，同时保持其利用外部合作和权利协议补充内部项目的更广泛策略。
生物制剂
Setrusumab (UX143)
Setrusumab，在Ultragenyx管线中标识为UX143，是一种用于成骨不全症的在研生物制剂。该疾病是一种影响骨骼强度的罕见遗传性疾病，参考资料中描述在相关时期没有批准的疗法。该计划代表了Ultragenyx对其上市磷酸盐调节治疗之外的遗传定义骨骼疾病的关注。
反义寡核苷酸
GTX-102
GTX-102是一种用于Angelman综合征（一种罕见的神经遗传性疾病）的在研反义寡核苷酸。Ultragenyx通过2022年收购GeneTx Biotherapeutics增加了该计划。该资产说明了公司结合收购和内部研究以建立跨多种分子模态管线的做法。
基因疗法
DTX401
DTX401是用于糖原贮积病1a型的在研基因疗法计划。它通过公司的开发活动和收购Dimension Therapeutics进入Ultragenyx更广泛的基因疗法组合。该计划旨在治疗一种涉及葡萄糖和糖原处理受损的罕见遗传性代谢疾病。
基因疗法
DTX301
DTX301是用于鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（一种遗传性代谢疾病）的在研基因疗法候选药物。它是Ultragenyx基因疗法管线的一部分，反映了公司强调解决由明确遗传缺陷引起的疾病，而不是追求广泛的一级护理适应症。
基因疗法
DTX201 / BAY 2599023
DTX201，也称为BAY 2599023，是用于血友病A的在研基因疗法计划。该计划与涉及Bayer的合作有关，并包含在与Ultragenyx基因疗法开发活动相关的资产中。
基因疗法
UX111
UX111是用于Sanfilippo综合征的在研基因疗法候选药物。它针对一种罕见的遗传性疾病，是Ultragenyx将AAV和相关基因传递能力应用于治疗选择有限的疾病的一部分。
基因疗法
UX701
UX701是用于Wilson病的在研基因疗法计划。该候选药物是公司代谢疾病管线的一部分，反映了其持续扩展到遗传性肝脏和全身性疾病。
基因疗法
UX810
UX810是用于杜氏肌营养不良症的在研基因疗法候选药物。该计划将Ultragenyx的开发活动扩展到严重的遗传性肌肉疾病，是公司管线中描述的多个基因疗法候选药物之一。
反义寡核苷酸或信使RNA计划
UX053
UX053是用于糖原贮积病III型的在研计划。参考资料将其置于Ultragenyx的ASO和mRNA开发活动中，但提供的信息未更详细地指定最终临床模态或开发阶段。
品牌决策
2022
收购GeneTx Biotherapeutics并购背景
GeneTx的主要计划GTX-102是用于Angelman综合征的早期反义寡核苷酸候选药物。
采取的行动
Ultragenyx行使期权收购GeneTx，首期现金支付7500万美元，并可能支付高达1.15亿美元的里程碑付款。交易于2022年8月完成。
后续影响
GTX-102成为Ultragenyx管线的一部分，并加强了其在反义寡核苷酸罕见病开发领域的地位。
Acquisition consideration. $75 million upfront, plus up to $115 million in potential milestone payments (2022)
2020
在波士顿地区建设基因疗法工厂战略背景
Ultragenyx正在扩大其基因疗法管线，并通过Dimension Therapeutics获得了AAV相关制造能力。
采取的行动
公司宣布在波士顿附近建设新的基因疗法制造设施。
后续影响
计划中的设施旨在加强公司不断增长的基因疗法组合的内部制造能力；在参考资料描述的期间正在建设中。
2017
终止Ace-ER用于GNE肌病其他背景
在研的Ace-ER治疗正在研究用于GNE肌病，一种罕见的肌肉疾病。临床研究未显示所需的手臂力量改善，也未达到三项身体功能次要指标。
采取的行动
Ultragenyx在研究结果未达到预设疗效目标后停止了Ace-ER的进一步开发。
后续影响
该计划从积极开发路径中移除，而公司继续追求其他罕见病和基因疗法候选药物。
近期事件
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