特蕾西

特蕾西是一只转基因羊，由苏格兰罗斯林研究所的科学家于1990年培育并出生。她被设计携带并表达人类α-1抗胰蛋白酶基因，该蛋白质的缺乏可导致严重的肺部疾病，包括肺气肿和与囊性纤维化相关的病症。她的意义在于科学而非商业：她证明了农场动物可以用作医学相关人类蛋白质的生物生产系统。 特蕾西乳汁中产生的蛋白质约占乳汁总蛋白含量的一半，这在当时是异常高的表达水平。这一浓度在初次泌乳期后基本保持稳定，后来在她的孙女们的乳汁中也观察到了类似的表达。这些结果支持了通过基因改造牲畜生产药物的概念，这种方法有时被称为“制药农业”。 特蕾西作为第一只转基因农场哺乳动物而闻名。她的工作构成了罗斯林研究所研究环境的一部分，帮助该研究所成为动物遗传学和生物技术的领先中心。她也是后来在20世纪90年代罗斯林研究所克隆羊多莉的公众和科学叙事中的先驱，尽管特蕾西是通过基因改造而非克隆产生的。 该蛋白质的治疗前景最终未在人类治疗中得到证实。据报道，1998年对该工程α-1抗胰蛋白酶的临床试验发现患者出现呼吸问题，基于乳汁的相关肺部疾病治疗开发未继续进行。特蕾西于1997年去世。由于特蕾西是研究动物而非商业公司或消费品，常规品牌属性如总部、所有权、产品组合、高管和运营市场均不适用。

特蕾西是在苏格兰罗斯林研究所创建的，作为研究使用基因改造农场动物制造医学上有用蛋白质的一部分。她并非仅为了农业性状而培育，而是被设计为在其乳汁中产生人类蛋白质。目标是α-1抗胰蛋白酶，一种保护肺组织的蛋白质，其缺乏与肺气肿和某些囊性纤维化相关肺损伤等疾病有关。 特蕾西出生于1990年，成为第一只转基因农场哺乳动物。她的创造标志着所谓的“制药农业”发展的重要一步：利用动物作为重组蛋白的活体生产系统。这种方法之所以有吸引力，是因为乳汁可以反复收集，并且原则上可以含有大量治疗性分子。在特蕾西的案例中，α-1抗胰蛋白酶约占其乳汁总蛋白的50%，这一水平被描述为异常高。表达水平在泌乳后得以维持，在她的孙女们的乳汁中也观察到了类似的浓度，表明该工程性状可以遗传。 特蕾西的研究意义超出了个体动物。她提供了证据表明基因改造可用于在牲畜中创建稳定、可遗传的生产系。她的故事也属于罗斯林动物生物技术项目的更广泛历史，该项目后来通过克隆羊多莉获得了全世界的关注。这两只动物代表了不同的技术：特蕾西是转基因的，意味着她的基因组被改变以包含人类基因，而多莉是通过体细胞核移植产生的。 特蕾西工作的医学理由是，制造形式的α-1抗胰蛋白酶可能有助于治疗缺乏该蛋白质的人。然而，治疗计划并未实现该目标。据报道，1998年进行的临床试验发现接受工程蛋白质的患者出现呼吸问题，基于乳汁的相关肺部疾病治疗随后停止。这一结果说明了在动物中成功表达蛋白质与证明所得产品安全、有效、可扩展和临床有用之间的区别。 特蕾西于1997年去世。因此，她的遗产与一个已完成的研究项目相关，而非持续的组织或商业品牌。在转基因动物、牲畜中的药物生产、转基因生物以及生物技术早期历史的讨论中，她仍然是一个经常被引用的例子。

• 1998

  治疗方法的临床开发被终止

  [1]Tracy (sheep)en.wikipedia.org

  据报道，工程蛋白质的临床试验使患者出现呼吸问题，此后基于乳汁的治疗研究未继续进行。

• 1997

  特蕾西去世

  [1]Tracy (sheep)en.wikipedia.org

  特蕾西在罗斯林研究所转基因牲畜项目中作为研究动物去世。

• 1990

  特蕾西出生

  [1]Tracy (sheep)en.wikipedia.org

  特蕾西作为一只转基因羊在苏格兰罗斯林研究所出生。

• 1990

  人类α-1抗胰蛋白酶的生产得到证实

  [1]Tracy (sheep)en.wikipedia.org

  她的乳汁被发现含有非常高浓度的人类α-1抗胰蛋白酶，据报道约占乳汁总蛋白的一半。

与转基因牲畜、药物蛋白生产以及动物生物技术早期发展相关的标志性研究动物。

• 研究产出 · 1990

  乳汁中的α-1抗胰蛋白酶

  特蕾西被设计为在其乳汁中分泌人类α-1抗胰蛋白酶。该蛋白质约占乳汁总蛋白的50%，并在泌乳后保持类似高水平。她的孙女们中的类似表达表明该遗传性状可以遗传。该物质被研究作为与α-1抗胰蛋白酶缺乏相关的肺部疾病的可能治疗方法，但在试验中报告呼吸问题后，相关临床开发未继续进行。

• 1998

  治疗开发被终止战略

  背景

  研究人员调查了转基因羊奶中产生的α-1抗胰蛋白酶是否可能成为与该蛋白质缺乏相关疾病的治疗方法。

  采取的行动

  在临床试验报告患者出现呼吸问题后，基于乳汁的治疗研究未继续进行。

  后续影响

  特蕾西的主要遗产仍然是转基因牲畜和药物蛋白生产的概念验证，而非获批的疗法。

  来源

1. 1Tracy (sheep)en.wikipedia.org