Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics 是一家生物技术公司，其使命是通过基于 RNA 的药物上调蛋白表达，从而针对严重疾病的根本病因。其专有研究平台 TANGO（靶向增强核基因输出）旨在通过增加健康基因的蛋白输出来恢复缺失的蛋白，以补偿功能失常的基因拷贝。公司最初的应用针对单倍剂量不足（haploinsufficiencies），即一个基因拷贝功能正常而另一个发生突变的一类疾病。针对 Dravet 综合征的 zorevunersen（STK-001）临床研究正在进行中，Stoke 已证明 TANGO ASO 有望针对常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的根本病因进行治疗。Stoke 由 Adrian Krainer 教授（博士）与 Isabel Aznarez 博士于 2014 年共同创立。

Stoke 由 Adrian Krainer 教授（博士）与 Isabel Aznarez 博士于 2014 年共同创立，他们旨在利用其针对前体 mRNA 剪接的科学来开发精准药物。两位创始人于 2008 年在纽约冷泉港实验室开始合作，专注于应用反义寡核苷酸来调节 RNA 剪接和 RNA 代谢通路。他们的早期工作促成了 Stoke 专有 TANGO 平台的开发，该平台旨在以高度精准、持久且可控的方式，将疾病修正疗法递送至多种相关组织。Aznarez 博士继续作为首席技术官指导研究，Krainer 教授则作为董事会成员继续密切参与。

基于 RNA 的药物，旨在通过上调健康基因的蛋白表达来恢复缺失的蛋白，最初聚焦于单倍剂量不足。

• zorevunersen (STK-001)

  正在开展用于治疗 Dravet 综合征的临床研究。

• TANGO ASO for autosomal dominant optic atrophy (ADOA)

  Stoke 已证明 TANGO ASO 有望针对常染色体显性视神经萎缩（ADOA）——最常见的遗传性视神经疾病——的根本病因进行治疗。

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