Spark Therapeutics

Spark Therapeutics是一家美国生物技术公司，专注于严重遗传性疾病的基因疗法。该公司源自费城儿童医院的转化研究工作，特别是由眼科医生兼基因治疗科学家Katherine A. High领导的研究。High、Jeffrey Marrazzo和Steven Altschuler于2013年共同创立了Spark，旨在将基因治疗研究推向商业开发，最初重点关注血友病及其他传统治疗选择有限的疾病。 Spark在开发voretigene neparvovec（商品名Luxturna）后，成为现代基因治疗行业中最知名的公司之一。该治疗使用腺相关病毒载体将功能性RPE65基因递送至视网膜。美国食品药品监督管理局（FDA）于2017年12月批准Luxturna用于确诊双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良且具有存活视网膜细胞的合格患者。该批准具有历史意义，因为它代表了美国批准的首批针对遗传性疾病的基因疗法之一，也是首批旨在解决遗传性视力障碍根本遗传原因而非仅管理症状的治疗方法之一。 该公司还基于病毒载体基因转移建立了更广泛的管线。项目包括针对血友病A和B、无脉络膜症、庞贝病和巴顿病的治疗。其血友病B项目最初名为SPK-9001，后称为fidanacogene elaparvovec，与辉瑞合作开发。该疗法旨在向血友病B患者的肝脏递送功能性凝血因子IX基因。美国于2024年以Beqvez名称批准该产品，但商业化及所有权安排与辉瑞相关，因两家公司合作。 Spark于2015年1月上市，首次公开募股筹集约1.61亿美元，在纳斯达克以ONCE代码交易。其公开市场时期在罗氏同意收购后结束。罗氏于2019年12月完成交易，金额约43亿美元，Spark成为罗氏子公司，同时保持一定组织独立性。此次收购使罗氏获得了Spark的基因治疗平台、临床项目、制造能力以及Luxturna的商业经验。 收购后，与Spark创立和早期发展相关的几位高级人物离开了公司。Katherine High于2020年离开，Joseph La Barge于2021年离开，联合创始人兼首席执行官Jeffrey Marrazzo于2022年离开。Ron Philip于2022年2月被任命为Marrazzo的继任者，并根据引用的参考材料领导该组织。Spark的身份仍与基因药物的开发和交付密切相关，特别是针对可通过靶向基因替换解决的罕见疾病。

Spark Therapeutics由Katherine A. High、Jeffrey Marrazzo和Steven Altschuler于2013年创立。其起源可追溯至费城儿童医院的基因治疗研究，High曾致力于治疗血友病和其他遗传性疾病的方法。创始人创建Spark旨在将这些研究转化为针对严重遗传疾病患者的商业可行药物。 公司最初采用基于腺相关病毒载体的平台策略。这些载体可被设计为将功能性基因拷贝递送至选定细胞，从而可能解决疾病的生物学原因，而不仅仅是提供重复的对症治疗。Spark的项目涵盖遗传性视网膜疾病、血友病A和B，以及多种中枢神经系统和代谢疾病。 Spark最重要的早期成就是开发了voretigene neparvovec。该产品以Luxturna为商品名，将功能性RPE65基因递送至视网膜细胞。2017年12月，FDA批准Luxturna用于确诊双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良且保留存活视网膜细胞的患者。该授权使Luxturna成为美国基因治疗市场的里程碑产品，并确立了Spark作为领先商业基因治疗专家的地位。 Spark于2015年1月通过首次公开募股进入公开市场，筹集约1.61亿美元。其股票在纳斯达克以ONCE代码交易。公司利用其上市公司资源推进临床管线，并扩展开发、制造、监管和商业化能力。 罗氏于2019年同意收购Spark，交易于当年12月完成，金额约43亿美元。Spark随后作为罗氏子公司运营，同时保留自身组织身份。此次收购将Spark的罕见病和基因治疗组合与罗氏的全球制药基础设施连接起来。 收购后时期包括大量高级管理层变动。High于2020年2月离开，随后首席商务和法务官Joseph La Barge于2021年12月离开。联合创始人兼首席执行官Jeffrey Marrazzo于2022年4月离开。Ron Philip于2022年2月被确定为Marrazzo的继任者，并根据引用材料领导该组织。 Spark的管线还包括fidanacogene elaparvovec，前身为SPK-9001。该疗法与辉瑞合作开发，旨在将功能性凝血因子IX基因转移至血友病B患者的肝细胞。FDA于2024年批准该治疗。参考材料中描述的其他项目包括用于血友病A的SPK-8011、用于无脉络膜症的SPK-7001、用于庞贝病的SPK-3006和用于巴顿病的SPK-1001。这些项目共同反映了Spark将基因替换应用于影响眼睛、凝血系统、神经系统和代谢的罕见疾病的历史策略。

• 2024

  血友病B基因疗法获批

  [3]FDA approves gene therapy for adults with hemophilia Bfda.gov

  由Spark发起并与辉瑞合作开发的fidanacogene elaparvovec获得FDA批准。

• 2019

  罗氏收购宣布并完成

  [1]Spark Therapeuticsen.wikipedia.org

  罗氏以约43亿美元收购Spark，Spark继续作为子公司运营。

• 2017

  Luxturna获得FDA批准

  [2]FDA approves novel gene therapy to treat patients with rare form of inherited vision lossfda.gov

  FDA批准voretigene neparvovec用于确诊双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良的合格患者。

• 2015

  首次公开募股

  [1]Spark Therapeuticsen.wikipedia.org

  Spark在纳斯达克以ONCE代码上市，IPO筹集约1.61亿美元。

• 2013

  Spark Therapeutics成立

  [1]Spark Therapeuticsen.wikipedia.org

  Katherine A. High、Jeffrey Marrazzo和Steven Altschuler创立Spark，以开发源自费城儿童医院研究的基因疗法。

专注于罕见且致残性遗传疾病的专业基因治疗开发商，在病毒载体设计、临床开发、制造和商业化方面拥有专业知识。

• 遗传性视网膜疾病基因疗法 · 2017

  Luxturna（voretigene neparvovec）

  Luxturna是一种腺相关病毒载体基因疗法，将功能性RPE65基因拷贝递送至视网膜细胞。适用于确诊双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良且具有存活视网膜细胞的合格患者。FDA于2017年12月批准，使其成为治疗遗传性视力丧失原因的标志性商业疗法。

• 血友病B基因疗法 · 2024

  Fidanacogene elaparvovec（SPK-9001）

  Fidanacogene elaparvovec是一种腺相关病毒载体疗法，旨在向成人血友病B患者的肝细胞递送功能性凝血因子IX基因。Spark与辉瑞合作开发该项目。该疗法于2024年获得FDA批准，以Beqvez为商品名销售。

• 血友病A基因疗法

  SPK-8011（dirloctogene samoparvovec）

  SPK-8011是一种研究性基因疗法，旨在向血友病A患者递送功能性凝血因子VIII基因。参考材料描述了在2期开发中高剂量组一些参与者出现免疫反应，包括一次住院，而Spark继续评估类固醇管理及后期测试。

• 无脉络膜症基因疗法

  SPK-7001

  SPK-7001是用于无脉络膜症的研究性基因治疗项目，这是一种与进行性视网膜变性和视力丧失相关的遗传性疾病。

• 庞贝病基因疗法

  SPK-3006

  SPK-3006是用于庞贝病的研究性基因治疗项目，庞贝病是一种身体无法正常处理糖原的遗传代谢疾病。

• 巴顿病基因疗法

  SPK-1001

  SPK-1001是用于巴顿病的研究性项目，巴顿病是一组遗传性神经系统疾病，可导致进行性神经功能衰退和过早死亡。

• 2019

  罗氏收购并购

  背景

  Spark已通过Luxturna建立了商业基因治疗平台，并维持针对罕见遗传病的管线。

  采取的行动

  罗氏以约43亿美元收购Spark Therapeutics。

  后续影响

  Spark成为罗氏子公司，继续以自身身份运营，并可利用罗氏更广泛的制药资源。

  Acquisition value. $4.3 billion (2019 acquisition, completed December 2019)

  来源

• 2015

  公开市场融资以扩大基因治疗开发战略

  背景

  Spark正在推进Luxturna及更广泛的罕见遗传病基因治疗管线，需要资金用于临床开发和企业基础设施。

  采取的行动

  公司在纳斯达克以ONCE代码完成首次公开募股，筹集约1.61亿美元。

  后续影响

  IPO为Spark的开发项目提供了资源，并支持其从研究型风险企业向上市生物技术公司转型。

  IPO proceeds. $161 million raised (January 2015)

  来源

• 尚未确定

  Roche 完成对 Spark Therapeutics 的收购[5]Roche 完成对 Spark Therapeutics 的收购medcitynews.com

  报道日期：2019-12-17

  Spark Therapeutics 接受 Roche 对其全部已发行普通股每股 114.50 美元的要约收购后，Roche 完成了收购。Spark 成为 Roche 的全资子公司，其股票将不再在纳斯达克交易。

• 2019-12-16

  监管机构结束对罗氏收购Spark Therapeutics的调查[5]Roche 完成对 Spark Therapeutics 的收购medcitynews.com

  报道日期：2019-12-17

  美国联邦贸易委员会和英国竞争与市场管理局结束了为期10个月的调查，调查内容涉及罗氏收购Spark Therapeutics是否会损害甲型血友病治疗领域的竞争。

• 2019-12-16

  英国监管机构放行罗氏收购Spark Therapeutics[6]英国监管机构放行罗氏收购Spark Therapeuticsfinance.sina.com.cn

  报道日期：2019-12-16

  英国竞争与市场管理局放行罗氏以43亿美元收购Spark Therapeutics；该交易仍需美国监管机构批准。

• 2019-12-16

  监管机构批准 Roche 收购 Spark[7]监管机构批准 Roche 收购 Sparkhealio.com

  报道日期：2019-12-17

  英国竞争与市场管理局和美国联邦贸易委员会于周一批准了 Roche 收购 Spark 的交易，消除了报道所述的剩余监管障碍。

  文中“周几／今天”等表述沿用原报道，所指的具体日期尚未核实。

1. 1Spark Therapeuticsen.wikipedia.org
2. 2FDA approves novel gene therapy to treat patients with rare form of inherited vision lossfda.gov
3. 3FDA approves gene therapy for adults with hemophilia Bfda.gov
4. 4Spark Therapeutics official websitesparktx.com
5. 5Roche 完成对 Spark Therapeutics 的收购medcitynews.com
6. 6英国监管机构放行罗氏收购Spark Therapeuticsfinance.sina.com.cn
7. 7监管机构批准 Roche 收购 Sparkhealio.com
8. 8罗氏43亿美元基因治疗收购案获英国放行 美国仍在“拖后腿”tech.sina.com.cn
9. 9Philly-based Spark Therapeutics acquired by Roche in $4.3 billion dealphillyvoice.com
10. 10Roche acquires Spark Therapeutics to strengthen presence in gene therapybiospectrumindia.com