火箭制药

Rocket Pharmaceuticals是一家生物制药公司，专注于为罕见且严重的遗传疾病患者寻求基因疗法。公司将其使命描述为通过创新科学和平台寻求此类疗法，并将愿景表述为让患者和世界摆脱罕见遗传疾病。公司列出的价值观为信任、好奇、慷慨和提升。 公司的工作包括基因疗法项目研发，以及自然病史研究等支持性研究。这类观察性研究收集疾病如何进展、如何影响患者的信息；研究参与者不会在研究中接受试验性治疗。Rocket表示，此类信息可支持其基因疗法项目的研发。 公司提及的项目之一是RP-A501，该项目正在开发用于治疗Danon病。Danon病是一种罕见遗传疾病，可能导致心肌增厚和变弱。公司表示，一项开放标签、全球性关键II期试验已经启动。其披露的试验计划说明，将评估LAMP2蛋白表达以及12个月时左心室质量的降低情况。Rocket还赞助了一项针对PKP2相关致心律失常性心肌病的多中心自然病史研究。公司材料列出的试验和研究地点位于美国和欧洲。现有证据无法确认公司的创立年份、总部、所有权、上市状态或商业产品销售情况。

所提供的材料将Rocket Pharmaceuticals描述为一家生物制药公司，其使命是为患有严重罕见疾病的人寻求基因疗法。材料强调，公司专注于创新科学和平台，并以让患者及更广泛的世界摆脱罕见遗传疾病为愿景。材料未提供公司的创立日期、创始人、总部、所有权沿革或其他有日期的公司历史信息。 公司所述的研究方法包括基因疗法开发和自然病史研究。公司解释，自然病史研究属于观察性研究：收集疾病进展及其对患者影响的信息，但不会向研究参与者提供试验性治疗或干预。Rocket将此类研究视为加深对其所研究疾病的了解、并支持基因疗法项目开发的一种方式。 公司材料提及RP-A501，这是正在开发用于治疗Danon病的基因疗法项目。Danon病是一种与心肌增厚和变弱相关的罕见遗传疾病。Rocket表示，一项开放标签、全球性关键II期临床试验已经启动。披露的计划说明，该试验拟招募来自美国和欧洲的男性患者，并在12个月时评估LAMP2蛋白表达和左心室质量变化。现有材料没有确认试验结果或监管批准情况。 Rocket还介绍了其赞助的一项针对斑菲素-2相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）的多中心自然病史研究。公司说明，该研究旨在利用去标识化的纵向临床信息描述该疾病。所提供的网页列出了美国和欧洲的研究或试验地点。现有证据无法确认其他有日期的里程碑、商业上市、领导层变动、收购或所有权事件。

一家专注于开发旨在从病因根源着手的基因疗法的罕见病生物制药公司。

• RP-A501

  用于开发治疗Danon病的研究性基因疗法项目；公司提供的页面称，一项关键II期试验已经启动。

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3. 3Natural History Studies | Rocket Pharmaceuticalsrocketpharma.com
4. 4PKP2-ACM | Rocket Pharmaceuticalsrocketpharma.com
5. 5Rocket Pharmaceuticals Inc.wikidata.org