精准生物科学
Precision BioSciences是一家美国临床阶段生物技术公司，通过其专有的ARCUS平台开发基因编辑疗法。
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概览
Precision BioSciences, Inc.是一家总部位于北卡罗来纳州达勒姆的临床阶段生物技术公司，专注于基因编辑药物的开发。该公司由杜克大学研究人员Derek Jantz和Jeff Smith与当时在杜克大学福库商学院就读的学生Matt Kane于2006年共同创立。其科学和商业身份以ARCUS为中心，这是一个专有的基因组编辑平台，源自绿藻莱茵衣藻中天然存在的I-CreI归巢内切酶。 ARCUS旨在对DNA进行高度特异的切割，并支持多种形式的基因组修饰，包括基因插入、基因切除、基因破坏和基因修复。该平台可用于体外和体内应用。在体外项目中，细胞在体外进行编辑后再施用于患者；Precision已将此方法用于开发同种异体（即供体来源）的CAR T细胞疗法，旨在作为现成的癌症治疗手段。体内项目旨在通过腺相关病毒载体或脂质纳米颗粒等递送系统将编辑机制直接递送至组织。 Precision强调的一个关键特征是ARCUS核酸酶与常用的SpCas9系统相比相对紧凑。该平台还设计为产生具有四个碱基对、三引物突出的独特DNA切割，并在编辑后自我失活，这种方法旨在减少长时间的核酸酶活性和潜在的脱靶效应。这些特性被认为可能有助于多重编辑和复杂基因修饰，而这些可能难以通过单一常规编辑步骤完成。 Precision的开发组合包括用于血液癌症（包括B细胞急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤）的同种异体CAR T细胞候选药物。其报告的候选药物包括PBCAR0191（一种抗CD19项目）、PBCAR19B（一种抗CD19隐身细胞项目）和PBCAR269A（一种针对B细胞成熟抗原的同种异体CAR T细胞疗法）。PBCAR0191获得了美国食品药品监督管理局针对特定血液恶性肿瘤适应症的孤儿药和快速通道认定，而PBCAR269A在复发或难治性多发性骨髓瘤中获得了孤儿药和快速通道认定。 该公司还开展了针对遗传和代谢疾病的体内编辑项目。公开材料中描述的例子包括用于家族性高胆固醇血症的PBGENE-PCSK9和用于原发性高草酸尿症1型的PBGENE-PH1。Precision已报告了涉及鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症和慢性乙型肝炎的临床前工作，说明了其递送和编辑平台在肿瘤学之外的预期广度。 Precision于2019年完成首次公开募股，并在纳斯达克以股票代码DTIL交易。它通过与礼来、Tiziana Life Sciences和iECURE的协议扩大了外部合作。2021年，曾与Abeona Therapeutics有关联的Michael Amoroso成为总裁兼首席执行官，接替Matt Kane。该公司还同意将其食品和农业子公司Elo Life Systems分拆为一家由外部投资者支持的独立企业。因此，Precision目前的品牌定位是一家专业的基因编辑开发商，其价值主张基于ARCUS提供的精确性、紧凑性、递送灵活性和编辑操作范围。
沿革
Precision BioSciences由Derek Jantz和Jeff Smith于2006年创立，他们在杜克大学做博士后时相识，并与当时杜克大学福库商学院的学生Matt Kane共同创立。创始人围绕基于I-CreI（一种来自莱茵衣藻的天然归巢内切酶）开发可编程基因组编辑技术。由此产生的ARCUS平台成为公司的核心科学资产，并成为其后续治疗项目的基础。 公司通过由venBio领投的A轮融资筹集了早期资金，随后进行了B轮融资以支持产品开发活动。其业务从平台开发转向肿瘤学和遗传疾病的治疗应用。Precision同时追求体外编辑（在体外修改细胞）和体内编辑（将编辑系统直接递送至靶组织）。 ARCUS核酸酶旨在识别特定DNA序列并产生独特的四碱基对、三引物突出。Precision已将该系统描述为能够进行基因插入、切除、破坏和修复，包括在单次操作中进行组合编辑。与SpCas9相比，这些核酸酶相对紧凑，可能支持通过腺相关病毒载体和脂质纳米颗粒进行递送。公司还强调了自我失活特性，旨在限制编辑后核酸酶活性的持续时间。 在临床领域，Precision开发了同种异体CAR T细胞候选药物，旨在为血液癌症提供现成治疗。PBCAR0191靶向CD19，并于2019年进入成人1/2a期研究。它获得了FDA针对急性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤的孤儿药认定，以及针对B细胞急性淋巴细胞白血病的快速通道认定。2022年，公司报告了该研究的令人鼓舞的反应数据，同时寻求扩大入组。PBCAR19B是另一种靶向CD19的候选药物，使用旨在减少β-2微球蛋白表达的基因编辑，并于2021年进入1期研究。PBCAR269A靶向B细胞成熟抗原用于多发性骨髓瘤，从最初的1期研究进展到1/2a期项目，包括与γ-分泌酶抑制剂nirogacestat的联合评估。它获得了针对复发或难治性多发性骨髓瘤的孤儿药和快速通道认定。 Precision还扩大了其体内管线。公开描述的项目包括用于家族性高胆固醇血症的PBGENE-PCSK9和用于原发性高草酸尿症1型的PBGENE-PH1。临床前工作包括在非人灵长类动物中针对鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的编辑方法，以及在慢性乙型肝炎项目中使用脂质纳米颗粒。这些努力反映了公司试图将一个平台应用于遗传性疾病、代谢疾病、传染病和癌症。 一个重要的合作伙伴里程碑发生在2020年11月，当时Precision与礼来达成合作，涵盖多达六个与遗传疾病相关的体内靶点，从杜氏肌营养不良症开始。2021年9月，Precision宣布与Tiziana Life Sciences和iECURE达成额外合作。Tiziana关系研究了foralumab在CAR T细胞疗法中的使用，而iECURE合作侧重于推进候选药物进入临床测试，并探索ARCUS在肝病中的应用。 2021年10月，领导层发生变化，Michael Amoroso在马特·凯恩任期后成为总裁兼首席执行官。同年12月，Precision宣布达成协议，将其食品和农业子公司Elo Life Systems分拆为独立公司，投资由ACCELR8牵头。该交易将Precision的直接公司重点缩小到治疗性基因编辑，同时允许Elo单独追求农业和食品应用。 Precision于2019年完成首次公开募股，并在纳斯达克以DTIL交易。其历史定义为从杜克大学起源的编辑平台发展为上市临床阶段生物技术公司，其组合包括工程细胞疗法、直接体内编辑、与大型制药和生物技术公司的合作，以及选择性公司重组。
- 2022
报告的PBCAR0191临床数据
[1]Precision报告了PBCAR0191研究的反应和完全反应结果，并寻求增加入组。
- 2021
领导层过渡
[1]Michael Amoroso成为总裁兼首席执行官，接替Matt Kane。
- 2021
Elo Life Systems分拆协议
[1]Precision宣布计划将Elo Life Systems建立为独立的食品和农业公司。
- 2020
礼来合作
[1]Precision与礼来达成协议，将ARCUS应用于多达六个体内遗传疾病靶点。
- 2019
首次公开募股
[1]Precision BioSciences完成IPO，并开始在纳斯达克以股票代码DTIL交易。
- 2019
PBCAR0191进入临床测试
[1]靶向CD19的同种异体CAR T细胞候选药物开始在成人中进行1/2a期研究。
- 2006
公司成立
[1]Derek Jantz、Jeff Smith和Matt Kane在科学创始人在杜克大学相识后创立了Precision BioSciences。
产品与定位
一家专业的临床阶段基因编辑公司，以其专有的ARCUS核酸酶平台为特色，项目涵盖现成的细胞疗法和直接体内编辑。
基因组编辑平台
ARCUS
ARCUS是Precision BioSciences专有的基因组编辑平台，基于工程化的I-CreI归巢内切酶。它旨在进行高度特异的DNA切割，并支持基因插入、切除、破坏和修复。该平台的紧凑核酸酶可与病毒或脂质纳米颗粒递送配对，并应用于体外细胞疗法和体内基因编辑项目。
同种异体CAR T细胞疗法 · 2019
PBCAR0191
PBCAR0191是一种针对CD19的研究性同种异体CAR T细胞候选药物。它被开发用于B细胞恶性肿瘤，包括B细胞急性淋巴细胞白血病和某些形式的非霍奇金淋巴瘤。该项目进入1/2a期临床研究，并获得了FDA针对特定适应症的孤儿药和快速通道认定。
同种异体CAR T细胞疗法 · 2021
PBCAR19B
PBCAR19B是一种研究性抗CD19隐身同种异体CAR T细胞候选药物。其设计包括旨在减少β-2微球蛋白表达的基因编辑，以影响免疫识别和持久性特征。1期研究于2021年开始。
同种异体CAR T细胞疗法 · 2020
PBCAR269A
PBCAR269A是一种针对多发性骨髓瘤B细胞成熟抗原的研究性同种异体CAR T细胞疗法。该项目从1期测试开始，随后进入1/2a期研究，包括与nirogacestat的联合评估。它获得了FDA针对复发或难治性多发性骨髓瘤的孤儿药和快速通道认定。
体内基因编辑疗法
PBGENE-PCSK9
PBGENE-PCSK9是一种研究性体内基因编辑项目，旨在通过编辑PCSK9通路来解决家族性高胆固醇血症。它代表了Precision直接在体内应用ARCUS的努力，而不是仅通过编辑细胞产品。
体内基因编辑疗法
PBGENE-PH1
PBGENE-PH1是针对原发性高草酸尿症1型的研究项目。它是Precision针对遗传性代谢疾病的体内管线的一部分，旨在使用基于ARCUS的编辑来解决潜在的遗传原因。
品牌决策
2021
将Elo Life Systems从Precision BioSciences分拆战略背景
Precision在治疗性基因编辑业务之外还发展了食品和农业活动。
采取的行动
公司宣布与由ACCELR8牵头的财团达成协议，将Elo Life Systems分拆为独立公司。
后续影响
该交易旨在让Elo在食品和农业领域拥有独立焦点，同时允许Precision更直接地专注于治疗性基因编辑。参考材料中未提供财务条款。
2021
任命Michael Amoroso为首席执行官其他背景
随着临床管线的推进，Precision寻求在细胞和基因治疗领域具有经验的领导层。
采取的行动
Michael Amoroso于2021年10月接替Matt Kane担任总裁兼首席执行官。
后续影响
这一变化标志着从创始人领导的领导层向由曾在Abeona Therapeutics任职的高管管理的过渡。
2020
与礼来达成战略合作战略背景
Precision寻求将ARCUS扩展到内部项目之外，并为多个体内遗传疾病靶点获得支持。
采取的行动
公司与礼来达成协议，涵盖多达六个体内靶点，从杜氏肌营养不良症开始。
后续影响
该协议扩大了对ARCUS在遗传疾病中的外部验证和潜在应用，尽管可用参考材料未提供财务条款或后续项目结果。
近期事件
来源4 个来源
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