Phio Pharmaceuticals
Phio Pharmaceuticals是一家美国临床阶段的生物技术公司,致力于开发用于免疫肿瘤学的自我递送RNA干扰疗法。
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概览
Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司,总部位于宾夕法尼亚州普鲁士王。该公司基于其专有的自我递送RNA干扰平台INTASYL开发免疫肿瘤学药物。INTASYL化合物旨在无需传统脂质体或纳米颗粒递送系统即可进入细胞,目标是直接调节参与肿瘤生物学和免疫细胞功能的基因。 该公司起源于RXi Pharmaceuticals,围绕RNA干扰的治疗潜力而建立,这是一种短RNA分子抑制特定基因表达的生物学机制。公司的联合创始人之一是Craig C. Mello,他因帮助确立RNA干扰机制的工作而共同获得2006年诺贝尔生理学或医学奖。在其早期形式中,RXi在皮肤病学和眼科学领域探索RNAi应用,并开发了旨在治疗局部组织疾病的项目。 一项关键技术发展是创建了INTASYL,也称为自我递送RNAi或sd-rxRNA。该平台在RNA分子本身中融入化学和结构特征,以促进稳定性、细胞摄取和药理活性。其化合物结合了含硫代磷酸酯的单链区域、短双链RNA片段以及旨在保护分子免于降解并改善与细胞膜相互作用的化学修饰。该方法是通过药物化学筛选开发的,公司描述其在实验室和动物研究中能够进入多种细胞类型。 到2017年,在皮肤病学和眼科适应症的临床工作产生了为战略提供信息的安全性和有效性发现后,RXi选择将资源集中于免疫肿瘤学。公司的理由是INTASYL平台在肿瘤微环境中可能具有特殊价值,局部治疗可用于改变免疫检查点、抑制免疫抑制途径或提高免疫细胞对抗癌症的活性。这代表了从将RNAi作为广泛技术平台转向开发更专注的免疫肿瘤学治疗药物管线的转变。 为了反映这一战略转变,公司于2018年11月将名称从RXi Pharmaceuticals更名为Phio Pharmaceuticals。新身份将业务定位为基于其自我递送RNAi技术发现和开发治疗药物,而非围绕通用RNAi平台。Phio一直是一家临床阶段的生物技术公司,这意味着其主要活动集中在研究、临床前开发、临床测试以及合作或融资活动,而非销售已批准的药物。 Phio Pharmaceuticals在纳斯达克公开交易,股票代码为PHIO。其公司领导层包括Robert Bitterman,他曾是Cutanea的高管。2022年9月,Bitterman成为执行董事长并承担主要执行官职责。公司公开描述的业务仍专注于推进基于INTASYL的免疫肿瘤学候选药物。所提供的参考资料中未确定已批准的商业产品、广泛的消费者品牌组合或已确认的商业创收药物。
沿革
Phio Pharmaceuticals由RXi Pharmaceuticals发展而来,RXi是一家为探索RNA干扰治疗应用而创建的生物技术公司。公司由Craig C. Mello共同创立,他在RNAi方面的科学工作为该领域作为选择性降低基因表达的潜在强大方法获得认可做出了贡献。RXi的早期战略涵盖多个疾病领域,包括皮肤病学和眼科疾病,在这些领域,局部给药的RNAi药物可能针对可及组织中的疾病相关基因。 2009年,RXi提交了一项与INTASYL技术相关的专利。该平台旨在通过将递送支持特性嵌入RNA分子的化学结构而非依赖单独载体,产生自我递送RNAi化合物,后来称为sd-rxRNA。这些化合物结合了单链和双链RNA区域以及旨在提高核酸酶抗性、膜相互作用和细胞摄取的化学修饰。该设计旨在解决RNA药物开发中反复出现的挑战:确保活性分子能够以稳定且治疗有用的形式到达相关细胞。 RXi成为一家上市公司,最初推进皮肤病学和眼科学项目。这些领域的临床试验提供了关于公司方法安全性和潜在临床活性的信息。2017年,公司重新评估了优先事项,并决定免疫肿瘤学为INTASYL提供了最强机会。这一战略变化反映了使用自我递送RNAi化合物操纵肿瘤细胞、免疫细胞或肿瘤微环境中基因的可能性,可能支持更有效的抗癌免疫反应。 这一转变伴随着企业品牌重塑。2018年11月,RXi Pharmaceuticals更名为Phio Pharmaceuticals。新名称旨在反映从主要被视为通用RNAi平台公司转向专注于基于INTASYL的免疫肿瘤学治疗药物的发现和开发。因此,Phio随后的身份与一种专门的药物开发模式相关联:使用专有RNAi化学平台生成癌症免疫治疗候选药物。 Phio总部位于宾夕法尼亚州普鲁士王,其股票在纳斯达克交易,代码为PHIO。Robert Bitterman,之前与Cutanea有关联,于2022年9月成为执行董事长并承担主要执行官职责。公司仍被描述为临床阶段,因此其活动集中在研究、临床开发、监管准备和公司融资,而非销售已批准的药品。所提供的参考资料未确定商业发布、已批准的药物、控股母公司或明确的成立年份。
- 2022
Robert Bitterman成为执行董事长兼主要执行官
[1]2022年9月,Robert Bitterman被任命为执行董事长并承担主要执行官职责。
- 2018
RXi Pharmaceuticals更名为Phio Pharmaceuticals
[1]公司于2018年11月更名,以表明其从广泛的RNAi平台业务向专注的免疫肿瘤学治疗药物转变。
- 2017
战略重点转向免疫肿瘤学
[1]在皮肤病学和眼科学临床工作之后,公司选择优先将自我递送RNAi平台应用于免疫肿瘤学。
- 2009
RXi提交与INTASYL相关的专利
[1]RXi Pharmaceuticals提交了一项关于其自我递送RNAi技术的专利,这是后来品牌化为INTASYL平台发展的早期里程碑。
- 2006
联合创始人Craig Mello因RNA干扰研究获得诺贝尔奖
[1]Craig C. Mello,被确定为公司前身的联合创始人,因发现RNA干扰(公司技术战略的科学基础)而共同获得诺贝尔生理学或医学奖。
产品与定位
Phio将自己定位为一家临床阶段的生物技术开发商,专注于由自我递送RNA干扰技术驱动的免疫肿瘤学疗法。其差异化在于设计RNAi化合物,旨在无需依赖单独的脂质体或纳米颗粒递送系统即可实现细胞摄取和生物活性。
自我递送RNA干扰平台
INTASYL
INTASYL是Phio专有的自我递送RNAi平台,也称为sd-rxRNA。这些化合物经过工程改造,包含短双链RNA区域、含硫代磷酸酯的单链区域以及旨在提高稳定性并促进细胞摄取的化学修饰。通过将递送相关特性整合到RNAi化合物本身,该平台旨在减少对外部脂质体或纳米颗粒载体的依赖。Phio将INTASYL应用于免疫肿瘤学研究,更广泛的目标是调节癌细胞和免疫细胞中的基因。
品牌决策
2018
从RXi Pharmaceuticals更名为Phio Pharmaceuticals的企业品牌重塑战略背景
公司正从广泛的平台导向RNAi身份转向更集中的免疫肿瘤学药物开发战略。
采取的行动
2018年11月,RXi Pharmaceuticals更名为Phio Pharmaceuticals。
后续影响
新名称使企业身份与公司声明的基于INTASYL的免疫肿瘤学治疗药物重点保持一致。
2017
优先发展免疫肿瘤学战略背景
RXi已开发皮肤病学和眼科适应症的RNAi项目,并在这些领域产生了临床安全性和有效性信息。公司得出结论,INTASYL在免疫肿瘤学领域可以创造更大价值。
采取的行动
公司将其战略重点转向使用自我递送RNAi平台发现和开发免疫肿瘤学疗法。
后续影响
这一战略转变先于2018年公司更名,并确立了与Phio Pharmaceuticals相关的重点。
近期事件
来源5 个来源
- 1Phio Pharmaceuticalsen.wikipedia.org
- 2Phio宣布800万美元公开发行定价prnewswire.com
- 3Phio Pharmaceuticals 完成 174 万美元注册直接发行prnewswire.com
- 4Phio Pharmaceuticals Announces $4.0 Million Registered Direct Offering Priced At-the-Marketprnewswire.com
- 5Phio Pharmaceuticals Announces $7.7 Million Registered Direct Offering of Common Stock Priced At-the-Marketprnewswire.com
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