奥查德治疗公司
Orchard Therapeutics 是一家基因治疗公司，专注于针对遗传性及其他严重疾病的造血干细胞基因疗法。
最近更新 2026年9月25日
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概览
Orchard Therapeutics 是一家于 2015 年成立的英国基因治疗公司。其科学根源可追溯至体外自体造血干细胞（HSC）基因治疗的早期研究与临床开发。Orchard 将 Bobby Gaspar 医学博士、哲学博士以及 Donald Kohn 医学博士列为科学创始人，二人曾参与该领域早期临床研究。公司称，将延续这一研究历史，为受遗传性及其他严重疾病影响的患者和家庭开发治疗方法。 Orchard 的核心方法是在体外改造患者自身的血液干细胞，再将其回输给患者，目标是通过一次治疗纠正疾病的根本原因。公司称其产品组合涵盖临床前、临床及商业化阶段的 HSC 基因疗法，重点关注疾病负担沉重且现有治疗选择有限或缺乏的病症。其公开的研究领域包括严重遗传性疾病和神经代谢疾病。Orchard 还重视患者与家庭的经历，并与研究合作伙伴开展研究性疗法的临床试验。 与 Orchard 相关的重要商业化产品是 atidarsagene autotemcel，在欧盟以 Libmeldy 名称销售，在美国以 Lenmeldy 名称销售。所提供的证据称，该疗法已在这两个市场获准用于早发型异染性脑白质营养不良（MLD）儿童。Orchard 面向家庭的资源包括基因治疗、MLD 和 MPS 的科普材料，以及临床试验和患者援助政策信息。 协和麒麟于 2023 年 10 月宣布收购 Orchard，并于 2024 年 1 月完成收购。因此，Orchard 现为协和麒麟集团的一部分。公司对外传达的使命仍强调 HSC 基因疗法的潜力，以及严重遗传性疾病患者的需求。
沿革
Orchard Therapeutics 于 2015 年成立，但公司称其科学根源更早，可追溯至体外自体 HSC 基因治疗的早期研究与临床开发。Orchard 将自身置于更广泛的科学发展脉络中，并未声称相关技术由公司发明。公司将 Bobby Gaspar 和 Donald Kohn 列为科学创始人；二人曾参与腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）体外自体基因治疗的一些早期临床研究。 Orchard 对该领域历史的介绍追溯至 1990 年美国国立卫生研究院开展的一项临床试验：两名 ADA-SCID 儿童定期接受经基因修正的自体细胞输注。该试验结果于 1995 年发表。Orchard 将这些进展视为其工作所依托的研究脉络。公司称，其目标是将 HSC 基因治疗用于重大医疗需求领域，以治疗严重遗传性疾病的根本原因。该方法是在体外改造患者自身的血液干细胞，再将其回输，目标是通过一次治疗纠正疾病根源。 Orchard 曾称其产品组合涵盖临床前、临床及商业化阶段的 HSC 基因疗法。公司公开资料提及针对遗传性及其他严重疾病的研究项目，包括神经代谢疾病，并称会与研究合作伙伴开展临床试验。公司还通过患者和家庭故事、科普资料及患者援助政策相关材料，与受疾病影响的社群保持联系。 与 Orchard 相关的知名商业化产品是 atidarsagene autotemcel，在欧盟以 Libmeldy 名称、在美国以 Lenmeldy 名称用于早发型异染性脑白质营养不良。协和麒麟于 2023 年 10 月宣布收购 Orchard Therapeutics，并于 2024 年 1 月完成交易，使 Orchard 成为协和麒麟集团的一部分。这一变化标志着 Orchard 从专业基因治疗公司转为大型制药集团旗下子公司；其对外工作仍以 HSC 基因治疗和严重遗传性疾病为中心。
美国国立卫生研究院启动早期体外自体基因治疗临床试验。
Orchard 科学创始人 Bobby Gaspar 和 Donald Kohn 参与 ADA-SCID 基因治疗早期临床研究。
首项体外自体基因治疗临床试验的结果发表。
Orchard Therapeutics 成立。
协和麒麟宣布收购 Orchard Therapeutics。
协和麒麟完成对 Orchard Therapeutics 的收购。
产品与定位
一家将 HSC 基因治疗平台用于严重遗传性疾病及重大医疗需求领域的基因治疗公司，重点关注现有治疗选择有限或缺乏的病症。
Libmeldy（atidarsagene autotemcel）
所提供的证据称，该基因疗法已在欧盟获准用于早发型异染性脑白质营养不良儿童。
Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）
atidarsagene autotemcel 在美国使用的名称；所提供的证据称，该疗法已获准用于早发型异染性脑白质营养不良儿童。
近期事件
Orchard Therapeutics任命Steven Altschuler为董事会成员[6]
报道日期：
Orchard Therapeutics宣布任命Steven Altschuler医学博士为公司董事会成员。
来源6 个来源
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