Opna Bio

Opna Bio 是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发新型肿瘤治疗药物。公司位于美国加利福尼亚州南旧金山，设计靶向癌症关键调控因子的小分子药物，重点开发经过工程化改造、具有更好安全性和耐受性的表观遗传调节剂。其主要临床化合物包括 zavabresib（OPN-2853），一种溴结构域和超末端基序（BET）抑制剂，正在与鲁索替尼联合用于骨髓纤维化患者的评估；以及 OPN-6602，一种口服小分子 E1A 结合蛋白（EP300）和 CREB 结合蛋白（CBP）抑制剂，目前正在多发性骨髓瘤患者中进行 1 期临床试验。 Opna Bio 的科学方法以“通过设计实现疗效与安全性”为核心。公司合理设计表观遗传调节剂，旨在克服该类小分子抑制剂相关的安全性和耐受性问题。OPN-6602 和 zavabresib 均具有独特的药代动力学特征，可实现“脉冲式给药”：这两种化合物被设计为具有短半衰期和高 C-max，从而支持每日给药并产生持久的药效学反应。除这两个临床资产外，Opna Bio 还设有一个研究项目，旨在干扰脆性 X 多功能 RNA 结合蛋白（FMRP）的作用，这是一个前所未有的新癌症靶点。FMRP 在癌症中的作用是在 Opna Bio 联合创始人、开创性“癌症标志”系列文章合著者 Douglas Hanahan 博士的实验室中阐明的。 公司的研发管线涵盖骨髓纤维化、多发性骨髓瘤、骨髓瘤和淋巴瘤以及实体瘤。其 BET 抑制剂 zavabresib 正在开发用于骨髓纤维化；其 EP300 抑制剂 OPN-6602 正在多发性骨髓瘤中进行临床开发；多功能降解剂正在骨髓瘤和淋巴瘤中进行探索；FMRP 抑制剂项目（OPN-FMRP）靶向实体瘤。Opna Bio 表示，目前正在通过其表观遗传抑制剂的差异化药代动力学验证其具有竞争力的安全性和有效性方法，这两种抑制剂均处于血液系统恶性肿瘤患者的早期临床开发阶段。 Opna Bio 的项目已获得监管认定。2026 年 1 月，公司宣布 OPN-2853（zavabresib）获得用于治疗骨髓纤维化的孤儿药资格认定。2026 年 4 月，Opna Bio 宣布 OPN-6602 获得用于治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定，当时该化合物正在 1 期临床试验中治疗患者。2025 年 12 月，公司在第 67 届美国血液学会（ASH）年会上展示了多功能降解剂具有强效抗骨髓瘤活性，以及接受 OPN-2853 和鲁索替尼治疗的骨髓纤维化患者脾脏缩小的令人鼓舞的数据。 Opna 团队称其拥有经过验证的科学专业知识和商业价值创造记录，已将多种 FDA 批准药物推向市场。公司为私有企业，主要在美国运营。

Opna Bio 是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发新型肿瘤治疗药物。公司位于美国加利福尼亚州南旧金山，为私有企业。其科学基础与 Opna Bio 联合创始人 Douglas Hanahan 博士的工作密切相关，他是开创性“癌症标志”系列文章的合著者，该系列文章提出了一组人类癌细胞常见获得且对恶性肿瘤形成至关重要的特征。脆性 X 多功能 RNA 结合蛋白（FMRP）在癌症中的作用是在 Hanahan 博士的实验室中阐明的，构成了 Opna Bio 一个研究项目的基础。 Opna Bio 称其团队拥有经过验证的科学专业知识和商业价值创造记录，已将多种 FDA 批准药物推向市场。公司的战略核心是合理设计的表观遗传调节剂，旨在克服该类小分子抑制剂相关的安全性和耐受性问题。其两个主要临床化合物 zavabresib（OPN-2853）和 OPN-6602 被设计为具有短半衰期和高 C-max，从而实现每日给药的“脉冲式给药”并产生持久的药效学反应。 Zavabresib 是一种溴结构域和超末端基序（BET）抑制剂，正在与鲁索替尼联合用于骨髓纤维化患者的评估。OPN-6602 是一种口服小分子 E1A 结合蛋白（EP300）和 CREB 结合蛋白（CBP）抑制剂，目前正在多发性骨髓瘤患者中进行 1 期临床试验。公司还设有一个研究项目，旨在干扰 FMRP 的作用，这是一个前所未有的新癌症靶点，并正在探索用于骨髓瘤和淋巴瘤的多功能降解剂。 2025 年 12 月，Opna Bio 在第 67 届美国血液学会（ASH）年会上展示了多功能降解剂具有强效抗骨髓瘤活性，以及接受 OPN-2853 和鲁索替尼治疗的骨髓纤维化患者脾脏缩小的令人鼓舞的数据。2026 年 1 月，公司宣布 OPN-2853（zavabresib）获得用于治疗骨髓纤维化的孤儿药资格认定。2026 年 4 月，Opna Bio 宣布 OPN-6602 获得用于治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定，当时该化合物正在 1 期临床试验中治疗患者。公司表示，目前正在通过其表观遗传抑制剂的差异化药代动力学验证其具有竞争力的安全性和有效性方法，这两种抑制剂均处于血液系统恶性肿瘤患者的早期临床开发阶段。

• Opna Bio 在第 67 届美国血液学会（ASH）年会上展示了多功能降解剂具有强效抗骨髓瘤活性，以及接受 OPN-2853 和鲁索替尼治疗的骨髓纤维化患者脾脏缩小的令人鼓舞的数据。

• Opna Bio 宣布 OPN-2853（zavabresib）获得用于治疗骨髓纤维化的孤儿药资格认定。

• Opna Bio 宣布 OPN-6602 获得用于治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定；当时 OPN-6602 正在 1 期临床试验中治疗患者。

临床阶段肿瘤公司，通过脉冲式给药设计具有更好安全性和耐受性的差异化表观遗传抑制剂和降解剂。

• Zavabresib（OPN-2853）

  一种差异化的溴结构域和超末端基序（BET）抑制剂，正在开发用于治疗骨髓纤维化，与鲁索替尼联合评估。

• OPN-6602

  一种同类最佳的口服小分子 E1A 结合蛋白（EP300）和 CREB 结合蛋白（CBP）抑制剂，目前正在多发性骨髓瘤患者中进行 1 期临床试验。

• 多功能降解剂

  研究阶段的多功能降解剂，正在骨髓瘤和淋巴瘤中进行探索。

• OPN-FMRP

  一个靶向实体瘤的 FMRP 抑制剂研究项目，基于 Douglas Hanahan 博士实验室阐明的脆性 X 多功能 RNA 结合蛋白（FMRP）在癌症中的作用。

1. 1Opna Bio - Oncology pharmaceutical companyopnabio.com
2. 2About - Opna Bioopnabio.com
3. 3Opna Bio (United States) - Wikidatawikidata.org