诺华基因疗法

诺华基因疗法是一家专注于开发和商业化罕见神经遗传性疾病基因疗法的生物技术企业。该组织于2012年在德克萨斯州达拉斯以AveXis之名成立，由约翰·卡博纳在重组BioLife Cell Bank后创立，该公司由大卫·杰尼科夫和约翰·哈基创立。从一开始，AveXis就围绕脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法方法建立，SMA是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，由存活运动神经元蛋白不足引起，以运动功能进行性丧失为特征。 公司早期发展的核心部分是与全国儿童医院以及研究员布莱恩·卡斯帕实验室的关系。2013年10月，AveXis从医院实验室获得了关于用基因疗法治疗SMA的方法的许可。该安排值得注意的是，全国儿童医院不仅获得了预付款和里程碑付款，还获得了AveXis的股权。布莱恩·卡斯帕在许可关系下成为有偿顾问。这项研究为公司的主要产品onasemnogene abeparvovec（后来以Zolgensma品牌销售）奠定了科学基础。 诺华于2018年以约87亿美元收购了AveXis，将该公司及其基因疗法平台纳入诺华集团。此次收购使诺华获得了一个专门的罕见病和先进疗法业务，并使该业务能够将其SMA治疗推向监管审查和商业化。2019年，onasemnogene abeparvovec在美国获得批准。该产品因其一次性基因疗法治疗模式以及每剂212.5万美元的美国标价而备受关注，这使其成为当时世界上最昂贵的药物。 该产品随后扩大了其监管范围。2020年5月，它获得了欧盟的有条件批准，用于临床诊断为SMA 1型以及SMN2基因拷贝数不超过三的SMA患者。2020年9月，诺华将AveXis更名为诺华基因疗法。更名使该业务与其母公司更加一致，同时保持了其对严重神经系统疾病基因治疗的关注。 该组织的发展也伴随着监管争议。在Zolgensma获批后不久，美国食品药品监督管理局指控AveXis在监管提交和其他提交中操纵数据。经过调查，指控集中在布莱恩·卡斯帕和他的兄弟艾伦·卡斯帕身上，后者曾担任研发高级副总裁。据称他们下令并试图掩盖操纵行为，两人随后被公司解职。这些事件成为公司企业和监管历史的重要组成部分。 诺华基因疗法仍然主要与Zolgensma以及诺华开发罕见遗传和神经系统疾病疗法的更广泛努力相关联。公开可用的参考资料确定了公司的起源、收购、更名、主要产品和监管争议，但没有提供完整的现任高管名单或额外的商业产品综合列表。

诺华基因疗法最初名为AveXis，是一家由约翰·卡博纳于2012年在德克萨斯州达拉斯创立的生物技术公司。卡博纳在重组BioLife Cell Bank后成立了该业务，该公司由大卫·杰尼科夫和约翰·哈基创立。AveXis的创建具有明确的科学和商业目标：开发针对罕见神经遗传疾病（尤其是脊髓性肌萎缩症）的基因疗法。 公司的主要技术源于全国儿童医院布莱恩·卡斯帕实验室进行的研究。2013年10月，AveXis获得了这项关于SMA基因疗法方法的许可。许可安排包括预付款和里程碑付款，并给予全国儿童医院AveXis的股权，这在当时的医院研究合作中是不寻常的。布莱恩·卡斯帕也根据协议成为有偿顾问。许可的研究成为公司主要疗法onasemnogene abeparvovec的基础。 诺华于2018年以约87亿美元收购了AveXis。该交易将AveXis纳入诺华，并加强了母公司在罕见病和先进基因药物方面的存在。2019年，onasemnogene abeparvovec以Zolgensma品牌在美国获得批准。它被开发为符合条件的脊髓性肌萎缩症患者的一次性治疗。其每剂212.5万美元的美国标价引起了广泛关注，使其成为当时世界上最昂贵的药物。 2020年5月，Zolgensma在欧盟获得有条件批准，用于特定的SMA人群，包括临床诊断为1型SMA的患者和SMN2基因拷贝数不超过三的患者。同年晚些时候，即2020年9月，诺华将AveXis更名为诺华基因疗法。新名称强调了该业务在诺华内部的角色及其对基因疗法开发的关注。 在Zolgensma获批后，公司还面临重大监管争议。美国食品药品监督管理局指控AveXis在监管提交和其他提交中操纵数据。调查指控布莱恩·卡斯帕和他的兄弟艾伦·卡斯帕（曾任研发高级副总裁）下令并试图掩盖操纵行为。两人随后被公司解职。这一事件影响了组织的监管历史，并仍然是AveXis和诺华基因疗法叙述中的重要考虑因素。 可用的参考资料主要将诺华基因疗法与Zolgensma及其SMA聚焦的基因疗法平台相关联。它没有确定完整的当前领导层名单、额外的上市产品或该业务的独立上市公司列表。

• 2020

  Zolgensma获得欧盟有条件批准

  [1]Novartis Gene Therapiesen.wikipedia.org

  欧盟有条件批准Zolgensma用于特定的脊髓性肌萎缩症患者。

• 2020

  AveXis更名为诺华基因疗法

  [1]Novartis Gene Therapiesen.wikipedia.org

  诺华于9月将该业务更名为诺华基因疗法。

• 2019

  Zolgensma在美国获批

  [1]Novartis Gene Therapiesen.wikipedia.org

  Onasemnogene abeparvovec成为该公司在美国批准的首个用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法产品。

• 2018

  诺华收购AveXis

  [1]Novartis Gene Therapiesen.wikipedia.org

  诺华以约87亿美元的交易价值收购了AveXis。

• 2013

  获得SMA基因疗法研究许可

  [1]Novartis Gene Therapiesen.wikipedia.org

  AveXis从全国儿童医院布莱恩·卡斯帕实验室获得了关于脊髓性肌萎缩症基因疗法的研究许可。

• 2012

  AveXis成立

  [1]Novartis Gene Therapiesen.wikipedia.org

  约翰·卡博纳在重组BioLife Cell Bank后在达拉斯创立了AveXis。

诺华旗下专注于罕见病的生物技术业务，定位围绕针对严重遗传性神经系统疾病的潜在变革性一次性基因疗法。

• 基因疗法 · 2019

  Zolgensma

  Zolgensma是onasemnogene abeparvovec的品牌名，是一种为脊髓性肌萎缩症开发的基因疗法。它作为一次性注射给药，成为与AveXis及后来的诺华基因疗法相关的核心商业产品。该疗法于2019年在美国获批，并于2020年5月获得欧盟有条件批准，用于特定的SMA人群，包括临床诊断为1型SMA或SMN2基因拷贝数不超过三的患者。

• 2019

  监管数据操纵争议

  在Zolgensma获批后，美国食品药品监督管理局指控AveXis在监管提交和其他提交中操纵数据。调查指控布莱恩·卡斯帕和艾伦·卡斯帕下令并试图掩盖操纵行为。两人随后被公司解职。

  来源

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• 2020

  更名为诺华基因疗法其他

  背景

  在2018年收购后，AveXis已成为诺华的业务。

  采取的行动

  诺华于2020年9月将公司更名为诺华基因疗法。

  后续影响

  更名使业务与诺华及其基因疗法重点更加一致。

  来源

• 2019

  Zolgensma在美国上市新品

  背景

  Onasemnogene abeparvovec被开发为脊髓性肌萎缩症的一次性基因疗法。

  采取的行动

  该产品获得美国监管批准，并以Zolgensma品牌上市。

  后续影响

  其每剂212.5万美元的美国标价使其成为当时世界上最昂贵的药物。

  US list price per injection. US$2.125 million (2019)

  来源

• 2018

  诺华收购AveXis并购

  背景

  AveXis开发了一个专注于脊髓性肌萎缩症和罕见神经遗传疾病的基因疗法平台。

  采取的行动

  诺华以约87亿美元收购了AveXis。

  后续影响

  该交易将AveXis纳入诺华，并为集团提供了一个专门的罕见病基因疗法业务。

  Acquisition value. US$8.7 billion (2018)

  来源

1. 1Novartis Gene Therapiesen.wikipedia.org