肌营养不良协会

肌营养不良协会（MDA）是一家美国非营利组织，为肌营养不良、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓性肌萎缩症及其他神经肌肉疾病患者提供服务。该协会由包括保罗·科恩在内的与肌营养不良有个人联系的人士于1950年创立，其工作涵盖医学研究资助、多学科临床护理、家庭服务、教育、残障倡导和公共筹款。总部位于伊利诺伊州芝加哥，主要运营市场为美国。 MDA通过与喜剧演员、演员和歌手杰里·刘易斯的长期合作，形成了高度可识别的公众形象。刘易斯担任该组织的全国主席，并从1966年至2010年主持其劳动节电视马拉松。该节目后来被称为“MDA力量秀”，播出时长很长，成为美国电视中最著名的定期慈善节目之一。其受益者被通俗地称为“杰里的孩子们”。传统电视马拉松在2014年版后结束，但MDA后来尝试了数字筹款，并于2020年以“MDA凯文·哈特儿童电视马拉松”的形式在COVID-19大流行期间以虚拟两小时活动复兴了该形式。 筹款伙伴关系也是MDA品牌的核心。国际消防员协会于1954年选择MDA作为其慈善合作伙伴，创建了长期运行的“填满靴子”活动。消防员收集捐款以支持研究、护理和倡导。其他项目包括夏令营、“三叶草”活动、通过“为生命骑行”进行的摩托车筹款，以及以神经肌肉疾病患者为特色的亲善大使项目。 研究是MDA机构角色的重要组成部分。该协会资助的工作促成了1986年肌营养不良蛋白基因的鉴定，支持了早期基因治疗研究，并帮助资助了nusinersen的早期开发，该药物于2016年成为首个获FDA批准的脊髓性肌萎缩症治疗药物。近年来，MDA支持了基因治疗开发、临床数据基础设施、新生儿筛查倡导以及获批治疗的可及性。其神经肌肉观察研究可视化与报告平台于2020年推出，旨在使临床研究数据更易获取。 MDA当前的定位将患者倡导与转化科学相结合：它旨在缩短从实验室研究到治疗的路径，同时帮助家庭管理残疾、医疗保健、教育、就业和独立生活。该组织还倡导无障碍航空旅行、早期诊断以及脊髓性肌萎缩症的普遍新生儿筛查。2023年，它推出了“启动计划”，以帮助有前景的基因治疗项目克服开发障碍。2025年，在其75周年之际，MDA强调了立法倡导、残障权利、航空旅行无障碍以及完成美国普遍SMA新生儿筛查。唐纳德·S·伍德于2025年5月退休，由莎伦·赫斯特利接任总裁兼首席执行官。

肌营养不良协会于1950年由一群对肌营养不良有直接个人经历的人士创立。保罗·科恩患有面肩肱型肌营养不良，被认定为创始人之一。该组织最初以“美国肌营养不良协会”的名义运作，并在20世纪70年代采用现名。从一开始，其目的就不仅仅是筹款：MDA旨在支持受影响的家庭，同时资助研究并提高对神经肌肉疾病的医学认识。 该协会的公共筹款网络迅速扩大。1952年，它推出了第一位海报儿童迈克尔·丹纳，开始了长期的亲善大使传统，让神经肌肉疾病患者代表该组织进行公共宣传。1954年，MDA与国际消防员协会形成了持久的合作伙伴关系，其“填满靴子”募捐活动成为该协会最重要的年度活动之一。MDA还在1955年举办了首个夏令营，为患有神经肌肉疾病的儿童提供娱乐和支持性环境。 电视改变了MDA的知名度。1966年，第一届杰里·刘易斯劳动节电视马拉松播出。刘易斯成为该组织最著名的公众倡导者，该节目发展成为全国性的主要广播筹款活动。它最初占用多达21.5小时的电视时间，尽管后来大幅缩短。2005年，MDA将电视马拉松收益中的100万美元用于卡特里娜飓风救济。2008年的广播报告创纪录地筹集了65,031,393美元。刘易斯主持至2010年，并于2011年辞去主持人和全国主席职务。从2012年到2014年，该节目被称为“MDA力量秀”；MDA在2014年后停止了传统广播。 MDA继续发展活动和社区筹款。哈雷戴维森于1980年成为全国赞助商，“三叶草”计划于1982年开始并于1983年成为全国性计划，“为生命骑行”摩托车筹款活动于1987年开始。Citgo于1986年成为另一个全国赞助商。MDA的临床和研究合作伙伴关系也在扩大。1982年，神经学家斯坦利·阿佩尔在休斯顿卫理公会医院与MDA建立了ALS诊所；该合作发展为休斯顿卫理公会神经学研究所的MDA ALS研究和临床中心。 研究支持产生了几个重要里程碑。MDA资助的工作促成了路易斯·孔克尔于1986年鉴定肌营养不良蛋白基因，这是杜氏和贝克尔肌营养不良的关键发现。该协会于1999年资助了一项早期基因治疗试验，并于2006年资助了一项基于载体的杜氏试验。2007年，它支持了阿德里安·克雷纳及其同事在nusinersen的早期开发，该药物后来于2016年获批成为首个脊髓性肌萎缩症治疗药物。MDA随后更加关注基因治疗、数据共享、临床开发以及新兴治疗的可及性。 该组织在COVID-19大流行期间调整了服务，将项目转移到线上，发布医疗和实用指南，并举办以残障为重点的直播讨论。Ethan LyBrand的社交媒体“MDA每日笑话”帮助保持了公众参与。2020年，MDA还推出了MOVR可视化与报告平台，并于同年10月推出了“MDA凯文·哈特儿童电视马拉松”作为其历史性广播的虚拟继承者。该活动包括名人参与，并将MDA筹款与对凯文·哈特慈善机构的支持相结合。 在2020年代，MDA越来越将自己定位为科学创新与患者可及性之间的桥梁。它于2023年创建了“启动计划”以减少基因治疗开发中的障碍，并继续倡导新生儿筛查、无障碍航空旅行和残障权利。MDA支持了2023年FDA批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良基因疗法，同时强调早期诊断和公平可及的必要性。在2025年其75周年之际，该协会继续其临床、科学和立法工作。自2020年起担任首席执行官的唐纳德·S·伍德于2025年5月退休；前首席研究官莎伦·赫斯特利接任。

• 2025

  75周年领导层过渡

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  MDA迎来75周年，莎伦·赫斯特利在唐纳德·伍德退休后成为总裁兼首席执行官。

• 2023

  启动计划推出

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  MDA创建了一个合作计划，以帮助有前景的基因治疗项目获得额外资金和开发。

• 2020

  数字电视马拉松和MOVR平台

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  MDA推出了虚拟凯文·哈特电视马拉松，并推出了其MOVR数据可视化和报告平台。

• 2016

  Nusinersen获批

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  Nusinersen的早期开发得到了MDA的支持，成为首个获FDA批准的脊髓性肌萎缩症治疗药物。

• 1999

  资助早期基因治疗试验

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  MDA资助了一项早期基因治疗临床试验。

• 1986

  支持肌营养不良蛋白基因发现

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  MDA资助的研究促成了肌营养不良蛋白基因的鉴定。

• 1966

  杰里·刘易斯电视马拉松首播

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  MDA的劳动节电视马拉松开始了其作为全国电视筹款活动的长期运行。

• 1955

  首个夏令营

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  MDA开始为受神经肌肉疾病影响的儿童举办夏令营计划。

• 1954

  “填满靴子”合作伙伴关系开始

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  国际消防员协会选择MDA作为其慈善合作伙伴。

• 1952

  首个全国亲善大使传统开始

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  迈克尔·丹纳成为该协会的第一位海报儿童，开始了现代全国亲善大使计划。

• 1950

  协会成立

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  包括保罗·科恩在内的一群人成立了该组织，以支持受肌营养不良影响的人们并推动研究。

一个全国性的患者倡导和医学研究非营利组织，将受神经肌肉疾病影响的家庭与护理、社区支持、科学进步和残障政策倡导联系起来。

• 筹款活动 · 1954

  填满靴子

  与国际消防员协会合作开展的全国性募捐计划。消防员传统上在路边和社区活动中募集捐款，以支持MDA的研究、临床护理、家庭服务和倡导。

• 社区和家庭计划 · 1955

  MDA夏令营

  为患有神经肌肉疾病的儿童和年轻人设计的娱乐营计划。它提供了一个无障碍的社交环境和体验，旨在促进独立性、自信心和家庭之间的联系。

• 研究数据平台 · 2020

  MOVR可视化与报告平台

  用于展示和探索MDA神经肌肉观察研究数据的工具。其目的是使临床信息对研究人员更有用，并帮助加速治疗发现。

• 基因治疗开发计划 · 2023

  启动计划

  一项合作计划，为选定的基因治疗项目带来技术和科学专业知识。它旨在降低开发障碍，提高项目获得后续资助和转化的准备程度。

• 电视和数字筹款活动 · 1966

  MDA电视马拉松

  MDA的标志性公共筹款活动始于由杰里·刘易斯主持的劳动节电视广播。传统广播结束后，该形式被重新设计为数字形式，包括2020年的MDA凯文·哈特儿童电视马拉松。

• 对“填满靴子”合作伙伴付款的审查

  公众讨论审查了MDA就“填满靴子”合作伙伴关系向国际消防员协会支付的年度款项。报告中引用了2015年至2020年间的付款，与慈善机构的支出结构相关。

  来源

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• 2023#无障碍航空旅行

  United States

  一项倡导和传播活动，专注于改善残疾人和神经肌肉疾病患者的航空旅行无障碍性。

  结果. 在传播和公共事务奖项计划中获得认可

  来源
• 2020MDA凯文·哈特儿童电视马拉松

  United States · Digital platforms

  由凯文·哈特主持的两小时虚拟电视马拉松，在COVID-19大流行期间通过数字平台流媒体播放，并作为双慈善活动组织。

  结果. 以数字形式重新引入了电视马拉松概念

  来源
• 1987为生命骑行

  United States

  与劳动节周末和MDA摩托车社区外展相关的摩托车筹款骑行活动。

  结果. 建立了定期筹款活动

  来源
• 1982MDA三叶草

  United States

  一项零售和社区筹款计划，始于密歇根州大急流城，次年扩展到全国。

  结果. 全国筹款计划

  来源
• 1966杰瑞·刘易斯劳动节电视马拉松

  United States

  由杰里·刘易斯主持的全国电视筹款活动为MDA筹集资金并提高知名度数十年。

  结果. 成为该组织定义性的公共机构之一；传统广播在2014年后结束。

  来源
• 1954填满靴子

  United States

  MDA与国际消防员协会开始了由消防员主导的定期筹款合作伙伴关系，成为公众意识和慈善支持的核心来源。

  结果. 长期运行的全国筹款计划

  来源

• 2025

  首席执行官继任其他

  背景

  唐纳德·S·伍德自2020年起担任总裁兼首席执行官，此前曾担任MDA董事会副主席。

  采取的行动

  伍德退休，首席研究官莎伦·赫斯特利被任命为总裁兼首席执行官。

  后续影响

  这一过渡使一位研究高管在该协会75周年之际掌舵。

  来源

• 2023

  Kickstart基因治疗计划新品

  背景

  有前景的基因疗法在准备好进行更大规模资助或临床转化之前，可能面临科学、运营和开发障碍。

  采取的行动

  MDA创建了Kickstart，为选定的项目提供协调的专家协助。

  后续影响

  该计划强化了MDA在减少罕见病治疗开发转化障碍方面的作用。

  来源

• 2020

  推出MOVR平台新品

  背景

  神经肌肉研究产生的临床信息可能难以让研究人员和其他利益相关者访问和解释。

  采取的行动

  MDA推出了MOVR可视化与报告平台，以改善对观察研究数据的访问。

  后续影响

  该平台成为MDA支持数据驱动治疗开发努力的一部分。

  来源

• 2015

  传统电视马拉松停止战略

  背景

  在刘易斯离开后，长期运行的劳动节电视筹款活动已被缩短并重新命名。

  采取的行动

  MDA宣布将结束传统电视马拉松形式。

  后续影响

  该组织后来在2020年以数字形式凯文·哈特电视马拉松回归了这一概念。

  来源

• 2011

  杰里·刘易斯离开电视马拉松和主席职位战略

  背景

  在主持电视马拉松至2010年后，杰里·刘易斯最初预计将继续担任不同角色。

  采取的行动

  MDA宣布刘易斯已辞去主持人和全国主席职务，但未透露具体情况。

  后续影响

  电视马拉松由其他主持人继续，后来更名为“MDA力量秀”，最终传统广播被停止。

  来源

1. 1Muscular Dystrophy Associationen.wikipedia.org
2. 2Muscular Dystrophy Association official websitemda.org