猛犸生物科学

猛犸生物科学是一家总部位于加利福尼亚州布里斯班的私营生物技术公司。公司由Jennifer Doudna、Janice Chen、Lucas Harrington和Trevor Martin于2017年创立，围绕CRISPR相关酶在分子诊断和基因组编辑中的应用而建立。其工作将CRISPR生物学与基于宏基因组学的蛋白质发现相结合，从而能够识别和表征可能用于检测核酸或修饰遗传物质的紧凑酶。 该公司最初以CRISPR的诊断应用而闻名，尤其是其DETECTR技术。DETECTR使用CRISPR相关酶识别特定的DNA或RNA序列并产生可检测的信号。2020年，猛犸生物科学是适应COVID-19大流行的CRISPR检测方法的生物技术公司之一。根据公司引用的历史，其与COVID-19相关的诊断技术以DETECTR BOOST商标销售，并签约由默克公司生产。这项工作使猛犸生物科学处于更广泛的努力中，以开发传统实验室工作流程之外更快、更易获得的分子检测方法。 猛犸生物科学还寻求工业和研发合作伙伴关系，以扩展其知识产权平台。2019年12月和2020年1月，它与Horizon Discovery达成协议，涉及将猛犸的CRISPR知识产权与Horizon在中国仓鼠卵巢细胞方面的专业知识相结合。公司后来宣布与Vertex Pharmaceuticals（2021年）和Bayer（2022年）合作，研究用于体内基因组编辑的紧凑CRISPR系统。 猛犸平台的一个核心科学焦点是发现超小型CRISPR酶，包括CasΦ和Cas14。这些系统比广泛使用的Cas9酶小得多。它们的小尺寸可能使通过病毒和非病毒方法（包括腺相关病毒载体）更容易递送到细胞中。这些系统还可能提供有用的生化特性，例如不同的前间隔区邻近基序要求、潜在的等位基因选择性编辑能力和不同的脱靶行为。这些特性可能扩大可靶向的遗传靶点范围，尽管其治疗效用取决于进一步的研究、验证、递送开发和监管审查。 2023年，猛犸生物科学宣布战略重点转向基于CRISPR的疗法，这标志着其公开重点从诊断转向治疗性基因组编辑。因此，公司的定位是围绕一个发现平台，而不是单一面向消费者的产品：它寻求识别紧凑的CRISPR系统，并将其转化为诊断工具、研究应用和药物。其商业活动包括技术许可、制造安排以及与制药和生物技术公司的合作。该公司仍然是一家活跃的私营生物技术企业，而具体的当前高管领导层、产品商业化状态和财务信息在所提供的参考资料中并未确定。

猛犸生物科学由Jennifer Doudna、Janice Chen、Lucas Harrington和Trevor Martin于2017年创立，借鉴了加州大学伯克利分校和斯坦福大学的相关研究。公司旨在将CRISPR生物学商业化并扩展到最著名的Cas9系统之外。其创始理念结合了酶发现、分子检测和基因组工程，目标是识别可适应实际诊断和治疗用途的CRISPR系统。 公司早期的身份集中在基于CRISPR的诊断。其DETECTR方法使用CRISPR相关酶识别特定的核酸序列，并在存在靶标时产生信号。该模型通过将序列识别与可编程检测机制相结合，为传统分子检测工作流程提供了一种潜在的替代方案。猛犸的工作在COVID-19大流行期间变得尤为重要，当时生物技术领域探索了快速且可扩展的SARS-CoV-2检测方法。2020年，猛犸和Sherlock Biosciences都参与了使用不同CRISPR技术开发基于CRISPR的冠状病毒检测的努力。猛犸的相关技术与DETECTR BOOST商标相关联，并签约由默克公司生产。 猛犸还发展了旨在扩展其平台用途的商业关系。2019年12月和2020年1月，公司与Horizon Discovery达成协议。这些安排被描述为将猛犸的CRISPR知识产权与Horizon在中国仓鼠卵巢细胞方面的能力相结合，这是一种广泛用于生物技术研究和生物制造的细胞系统。这些协议说明了猛犸通过合作伙伴关系而非仅依赖内部开发产品的更广泛战略。 一个重要的科学转折点来自公司的基于宏基因组学的蛋白质发现平台。这项工作有助于识别和研究异常紧凑的CRISPR相关酶，包括Cas14和CasΦ家族的成员。关于Cas14的研究描述了能够进行程序性DNA破坏的微型酶，而关于CasΦ的工作则表征了一种源自大型噬菌体的超紧凑基因组编辑器。这些酶可能比Cas9小得多，可能使它们更容易适应用于基因组编辑的递送系统。 这些系统的治疗前景与大小和靶向行为都有关。较小的酶可能更容易包装到病毒载体（如腺相关病毒）中，或使用非病毒方法递送。它们的序列识别要求和编辑谱也可能与Cas9不同。讨论的这些系统可能的优势包括较少限制的前间隔区邻近基序要求、能够靶向难以用较大核酸酶到达的靶点，以及潜在的等位基因特异性编辑。这些特性可能与遗传疾病和其他需要精确遗传靶向的疾病相关。然而，酶的发现本身并不能确定临床安全性和有效性；治疗项目需要广泛的实验室、动物、制造和监管开发。 猛犸于2021年宣布与Vertex Pharmaceuticals合作，并于2022年与Bayer合作，研究用于体内编辑的超小型CRISPR系统。这些合作将猛犸的酶发现能力与大型制药公司的疾病开发和转化资源联系起来。2023年，猛犸公开表示将专注于开发基于CRISPR的疗法。这标志着公司早期公开形象的战略转变，早期形象与诊断和大流行检测密切相关。 猛犸目前的身份是一家平台生物技术公司，处于分子诊断、酶发现和治疗性基因组编辑的交汇点。其历史反映了CRISPR商业化的更广泛演变：早期诊断转化、对传染病紧急情况的快速响应、技术开发的合作伙伴关系，以及逐渐转向体内基因药物。所提供的参考资料并未确定公司当前的高管名单、临床阶段产品、财务状况或每个诊断和治疗项目的商业状态。

• 2023

  战略聚焦疗法

  [1]Mammoth Biosciencesen.wikipedia.org

  公司宣布战略重点转向使用超小型Cas酶开发基于CRISPR的疗法。

• 2022

  拜耳合作

  [1]Mammoth Biosciencesen.wikipedia.org

  猛犸宣布与拜耳合作，专注于紧凑CRISPR系统在活生物体中的潜在用途。

• 2021

  Vertex合作

  [1]Mammoth Biosciencesen.wikipedia.org

  猛犸宣布与Vertex Pharmaceuticals合作，研究用于体内编辑的超小型CRISPR系统。

• 2020

  COVID-19诊断开发

  [1]Mammoth Biosciencesen.wikipedia.org

  猛犸将其CRISPR诊断技术应用于SARS-CoV-2检测，并将相关工作与DETECTR BOOST商标联系起来。

• 2020

  关于CasΦ基因组编辑的发表

  [3]CRISPR-CasΦ from huge phages, is a hypercompact genome editordoi.org

  研究将CasΦ表征为一种高度紧凑的CRISPR基因组编辑器，强调了小型核酸酶在递送受限应用中的潜在重要性。

• 2019

  与Horizon Discovery的协议

  [1]Mammoth Biosciencesen.wikipedia.org

  猛犸与Horizon Discovery签署协议，将其CRISPR知识产权与Horizon的中国仓鼠卵巢细胞专业知识联系起来。

• 2018

  关于Cas14微型CRISPR酶的发表

  [2]Programmed DNA destruction by miniature CRISPR-Cas14 enzymesdoi.org

  涉及Lucas Harrington及其同事的研究描述了微型Cas14酶的程序性DNA破坏，支持了对紧凑CRISPR系统的搜索。

• 2017

  公司成立

  [1]Mammoth Biosciencesen.wikipedia.org

  Jennifer Doudna、Janice Chen、Lucas Harrington和Trevor Martin创立了猛犸生物科学，以开发基于CRISPR的诊断和基因组编辑技术。

一家CRISPR生物技术平台公司，专注于发现紧凑的基因组编辑酶，并将其转化为分子诊断和体内治疗应用。

• CRISPR分子诊断

  DETECTR

  DETECTR是猛犸基于CRISPR的核酸检测方法。它使用可编程的CRISPR相关酶识别目标基因序列并产生可检测的信号。该平台是为分子诊断应用而开发的，在寻找快速SARS-CoV-2检测方法期间变得尤为突出。

• COVID-19诊断技术 · 2020

  DETECTR BOOST

  DETECTR BOOST是猛犸基于CRISPR的COVID-19诊断技术在所提供的参考资料中关联的商标。该技术是在2020年大流行应对期间开发的，并签约由默克公司生产。参考资料并未确定其当前商业可用性。

• 基因组编辑发现和治疗平台

  超小型CRISPR酶平台

  猛犸的酶发现平台识别紧凑的CRISPR系统，包括CasΦ和Cas14家族成员。它们的小尺寸可能支持通过腺相关病毒和其他递送系统进行递送，而它们的靶向特性可能能够编辑难以用较大核酸酶到达的基因组位点。该平台旨在用于治疗研究和开发，而非单一成品。

• 2023

  优先发展基于CRISPR的治疗战略

  背景

  猛犸早期围绕CRISPR诊断（包括COVID-19检测）建立了公开形象，而其研究平台也在生产具有潜在基因组编辑应用的紧凑酶。

  采取的行动

  公司宣布将专注于开发基于CRISPR的疗法，尤其是由超小型Cas酶启用的应用。

  后续影响

  该公告将公司的战略重点转向体内基因组编辑和治疗开发。所提供的材料未提供临床或财务结果。

  来源

• 2020

  开发COVID-19检测技术新品

  背景

  COVID-19大流行创造了对快速分子诊断的需求，基于CRISPR的检测为既定检测方法提供了一种可编程的替代方案。

  采取的行动

  猛犸将其DETECTR技术应用于SARS-CoV-2检测，以DETECTR BOOST商标进行，并安排由默克公司生产。

  后续影响

  该举措扩大了人们对猛犸诊断平台的认识。所提供的来源并未确定部署规模或后续商业状态。

  来源

• 2021-01-14

  IDbyDNA 参与 DARPA 资助的基因编辑威胁检测项目[5]IDbyDNA 参与 DARPA 资助的基因编辑威胁检测项目prweb.com

  报道日期：2021-01-14

  IDbyDNA 宣布参与 DARPA 资助的 DIGET 项目，并与 MRIGlobal、Mammoth Biosciences、Draper 及加州大学旧金山分校/Toolbox Medical Innovations 合作。

1. 1Mammoth Biosciencesen.wikipedia.org
2. 2Programmed DNA destruction by miniature CRISPR-Cas14 enzymesdoi.org
3. 3CRISPR-CasΦ from huge phages, is a hypercompact genome editordoi.org
4. 4CRISPR–Cas12-based detection of SARS-CoV-2doi.org
5. 5IDbyDNA 参与 DARPA 资助的基因编辑威胁检测项目prweb.com