LAM Therapeutics（美国）

LAM Therapeutics（美国）是一家临床阶段生物制药公司，总部位于美国康涅狄格州吉尔福德，专注于开发针对医疗需求高度未满足的肺部疾病的疗法。该公司现以Orphai Therapeutics的名义公开运营，其网站orphai-therapeutics.com描述了一条以mTOR（雷帕霉素机制靶点）失调为核心的研发管线，认为mTOR失调是多种严重肺部疾病中炎症、纤维化、血管重塑和气道重塑的中心病理驱动因素。 该公司的主要在研资产是LAM 001，这是一种专有的、每日一次吸入式西罗莫司（又称雷帕霉素）制剂。LAM-001旨在抑制mTOR介导的肺功能障碍，目标是发挥抗增殖、抗纤维化和免疫调节作用。其生物学依据是，抑制异常的mTOR信号传导可能改变那些不受控制的细胞生长和组织重塑推动病理进展的肺部适应症的疾病进程。 LAM Therapeutics针对的严重肺部疾病包括肺动脉高压（PH），包括与间质性肺病相关的PH（PH ILD）和结节病相关PH（SAPH），以及闭塞性细支气管炎综合征（BOS）——一种进行性且常危及生命的慢性肺移植物功能障碍，是肺移植最严重的并发症之一。据该公司称，目前尚无获批疗法能够完全解决这些疾病的潜在病理生理机制，而BOS目前也没有获批疗法。 该公司为私人持股，主要在美国运营。其企业身份已演变至包含Orphai Therapeutics这一名称，该名称现已成为其肺部聚焦开发项目的面向公众的品牌。公司的战略核心是将一种成熟的mTOR抑制剂重新配制成吸入式局部肺部递送制剂，旨在解决疾病的潜在驱动因素，而不仅仅是控制症状。

LAM Therapeutics（美国）是一家临床阶段生物制药公司，总部位于美国康涅狄格州吉尔福德。该公司将研发重点放在由mTOR（雷帕霉素机制靶点）信号失调驱动的肺部疾病上，该通路与多种严重肺部疾病中的炎症、纤维化以及血管和气道重塑有关。 该公司的主要项目LAM 001是一种专有的、在研的、每日一次吸入式西罗莫司（雷帕霉素）制剂。通过吸入将已知的mTOR抑制剂直接递送至肺部，LAM Therapeutics旨在抑制异常的mTOR介导信号传导，从而发挥抗增殖、抗纤维化和免疫调节作用。该公司陈述的生物学依据是，在不受控制的细胞生长和组织重塑推动疾病进展的肺部适应症中探索mTOR抑制。 该公司针对的疾病包括肺动脉高压（PH），包括与间质性肺病相关的PH（PH ILD）和结节病相关PH（SAPH），以及闭塞性细支气管炎综合征（BOS）——一种进行性且常危及生命的慢性肺移植物功能障碍，是肺移植的严重并发症。据该公司称，目前尚无获批疗法能够完全解决这些疾病的潜在病理生理机制，而BOS目前也没有获批疗法。 在其企业发展的某个阶段，该公司开始以Orphai Therapeutics的名义公开运营，该名称现运营网站orphai-therapeutics.com并展示其肺部聚焦的研发管线。该公司为私人持股，总部位于美国康涅狄格州吉尔福德。关于其成立年份、创始人、投资者和融资历史的详细信息在所提供的证据中未予提供。

临床阶段生物制药公司，开发针对医疗需求高度未满足的严重肺部疾病的疾病修饰型吸入式mTOR抑制剂疗法。

• LAM 001

  一种专有的、在研的、每日一次吸入式西罗莫司（雷帕霉素）制剂，旨在抑制mTOR介导的肺功能障碍，具有抗增殖、抗纤维化和免疫调节作用。

1. 1Pulmonary diseases driven by mTOR dysregulation I Orphai Therapueticsorphai-therapeutics.com
2. 2LAM Therapeutics (United States) - Wikidatawikidata.org