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一家英国生物技术公司，开发基因编辑细胞、疾病模型、研究试剂和分子诊断工具。
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概览
Horizon Discovery是一家总部位于英国剑桥的生物技术公司，专注于基因编辑和细胞工程在生物医学研究和人类健康应用中的使用。该公司设计和工程化基因修饰的人类和哺乳动物细胞，然后将这些细胞开发成研究产品、疾病模型、分子工具和服务，供从事药物发现、细胞治疗、转化研究和诊断的组织使用。 其核心主张是，精确修饰的细胞可以提供比传统细胞培养更具信息量的实验系统。研究人员可以引入、修复或重现与疾病相关的基因变化，然后研究这些变化如何影响细胞行为、药物活性、治疗反应和耐药性。Horizon将这些工程化系统描述为疾病模型，可以帮助研究人员研究疾病的遗传驱动因素，并在进入临床工作之前评估潜在的药物或细胞疗法。 业务的主要部分是创建配对细胞系：一个包含特定基因改变的工程化细胞系和一个匹配的对照细胞系。这些配对可以帮助分离突变或其他基因组变化的影响。该公司提供了大量的工程化细胞系目录，包括旨在代表遗传驱动疾病中涉及的突变的模型。其产品组合还包括基因编辑试剂和工具、工程化细胞、分子生物学产品以及用于诊断开发的参考材料。 Horizon的产品和服务服务于几个相关的用例。制药和生物技术研究人员可以使用工程化细胞来识别生物学机制、验证治疗靶点、比较不同遗传背景下的药物反应，并探索耐药性产生的原因。细胞和基因治疗开发人员可以在研发过程中使用工程化细胞和相关检测。诊断开发人员可以使用基因定义的材料作为参考标准，或作为创建和验证伴随诊断方法的组成部分。工程化细胞还可以支持研究试剂的产生，并为更先进的疾病建模工作提供起点。 公司的技术战略包括旨在将基因编辑能力与专门的哺乳动物细胞系统相结合的合作伙伴关系。2019年12月和2020年1月，Horizon与Mammoth Biosciences就使用Mammoth的CRISPR知识产权以及Horizon在中国仓鼠卵巢细胞方面的专业知识达成了协议。这些安排反映了Horizon将基因编辑应用扩展到单个研究产品之外，进入更广泛的细胞工程和生物制造工作流程的努力。 Horizon于2020年被PerkinElmer收购，交易金额约为3.83亿美元，或2.96亿英镑。在PerkinElmer业务随后分离后，Horizon于2023年5月成为Revvity, Inc.的一部分。因此，它在更大的生命科学和诊断集团内运营，而不是作为独立的上市公司。Horizon品牌仍然与基因编辑、工程化细胞系、疾病模型和相关研究解决方案相关联。
沿革
Horizon Discovery作为一家以细胞靶向基因修饰为核心的生物技术企业发展起来。其核心模式是工程化人类和哺乳动物细胞系，使其包含特定的基因改变，然后将这些细胞用作生物医学研究的标准化系统。Horizon不仅将基因编辑视为实验室技术，还将编辑过程与涉及工程化细胞系、疾病模型、试剂和诊断材料的产品和应用业务联系起来。 该公司的技术解决了药物发现中一个反复出现的问题：研究人员需要实验模型，既能重现人类疾病的相关遗传特征，又能保持足够的对照以进行比较。Horizon的工程化细胞可用于引入疾病相关突变、修复或改变特定序列，并将修饰细胞与基因匹配的对照进行比较。这些配对系统帮助研究人员检查单个突变的生物学后果，并评估候选药物在不同遗传背景下的行为是否不同。 这种方法支持生物医学开发过程的几个阶段。在研究阶段，工程化细胞可以帮助识别疾病机制并验证潜在的治疗靶点。在药物发现过程中，它们可用于检查化合物活性、敏感性和耐药性。在转化工作中，它们有助于开发将遗传特征与可能的治疗反应联系起来的模型。Horizon还将其细胞工程能力应用于分子诊断，其中基因定义的材料可以作为参考标准或支持测试的开发与验证，包括旨在识别可能对特定治疗有反应的患者群体的测试。 公司的产品组合包括大量的工程化细胞系配对和相关基因编辑产品。其目录被描述为包含超过23,000个模拟遗传疾病中发现的突变的细胞系配对。基本概念是“试管中的患者”模型：细胞被修饰以重现疾病相关的遗传状态，允许研究人员在受控的实验室条件下研究该状态。工程化细胞还可以作为研究试剂的来源或作为开发更先进的体内模型的平台。 Horizon寻求合作伙伴关系以扩大其平台的技术范围。2019年12月和2020年1月，它与Mammoth Biosciences签署了协议，涉及Mammoth的CRISPR知识产权与Horizon在中国仓鼠卵巢细胞方面的专业知识的结合。中国仓鼠卵巢细胞在生物制药研究和生产中很重要，因此该合作将基因编辑技术与一个与生物制品生产和研究具有既定相关性的细胞系统联系起来。 在被收购之前，Horizon在伦敦证券交易所AIM市场公开交易，代码为HZD。2020年11月，PerkinElmer以约3.83亿美元（约2.96亿英镑）的交易收购了该公司。此次收购使Horizon从独立的上市公司所有权转移到PerkinElmer更广泛的生命科学运营中。2023年5月，在PerkinElmer公司分离后，Horizon成为Revvity, Inc.的一部分。因此，其当前身份与Revvity的生命科学活动相关联，而其历史品牌焦点仍然是基因编辑、细胞工程、疾病建模和分子诊断。
- 2023
过渡到Revvity
[1]在PerkinElmer业务分离后，Horizon成为Revvity, Inc.的一部分。
- 2020
进一步的Mammoth Biosciences协议
[1]与Mammoth Biosciences的第二项协议扩展了双方在结合CRISPR技术和Horizon工程化细胞能力方面的工作。
- 2020
被PerkinElmer收购
[1]PerkinElmer以约3.83亿美元或2.96亿英镑收购了Horizon Discovery。
- 2019
与Mammoth Biosciences的CRISPR合作
[1]Horizon与Mammoth Biosciences达成协议，将Mammoth的CRISPR知识产权与Horizon在中国仓鼠卵巢细胞方面的专业知识相结合。
产品与定位
一个专业的生物技术平台，将精确的基因编辑和细胞工程转化为疾病模型、研究试剂、药物开发工具和诊断应用。
基因编辑
基因编辑工具
Horizon的基因编辑工具旨在实现人类和哺乳动物细胞的靶向改变。它们支持研究人员引入、修复或以其他方式修改特定基因序列的研究工作流程，以研究基因功能、模拟疾病相关突变，并评估候选治疗在受控细胞系统中的效果。
细胞工程
工程化细胞系
工程化细胞系是Horizon的主要产品类别之一。该公司创建携带特定基因改变的细胞，并在有用的情况下创建匹配的对照细胞系。这些材料允许研究人员在研究疾病生物学、药物反应、治疗耐药性和潜在治疗机制时，比较其他方面相似但遗传状态不同的细胞。
生物医学研究模型
疾病模型
Horizon的基因修饰细胞可用作人类疾病的实验室模型。通过重现被认为驱动或影响疾病的突变，这些模型为研究遗传机制和在临床评估前测试药物或细胞疗法提供了系统。该公司描述其产品组合包括超过23,000个工程化细胞系配对。
分子诊断
分子诊断参考材料
基因定义的细胞和相关材料可用作分子诊断研究和开发中的参考标准。它们可以帮助开发人员创建、校准和验证旨在检测基因改变或预测患者对特定治疗反应可能性的检测方法。
生物技术服务
细胞工程服务
Horizon通过研发服务应用其基因编辑和细胞工程能力。这些服务面向需要定制基因修饰细胞、疾病相关实验系统或药物发现和转化项目专业支持的组织。
品牌决策
2023
转入Revvity的生命科学产品组合战略背景
PerkinElmer分离了其业务，创建了Revvity作为相关健康科学和生命科学运营的所在地。
采取的行动
Horizon Discovery于2023年5月成为Revvity, Inc.的一部分。
后续影响
Horizon业务继续在更大的生命科学集团内运营，而不是回归独立所有权。
2020
接受PerkinElmer收购并购背景
Horizon是一家在AIM上市的基因编辑和细胞工程公司，服务于研究、药物开发和诊断应用。PerkinElmer寻求将这些能力添加到其生命科学产品组合中。
采取的行动
PerkinElmer以约3.83亿美元或2.96亿英镑的交易收购了Horizon Discovery。
后续影响
Horizon不再作为独立的上市公司运营，成为PerkinElmer生命科学活动的一部分。在PerkinElmer随后分离后，该业务于2023年成为Revvity的一部分。
Acquisition value. $383 million (£296 million) transaction value (November 2020)
近期事件
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