CRISPR Therapeutics
一家瑞士-美国生物技术公司，致力于开发基于CRISPR/Cas9基因编辑的药物。
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概览
CRISPR Therapeutics AG是一家瑞士-美国生物技术公司，专注于基于CRISPR/Cas9基因编辑的药物的发现、开发和商业化。公司由Emmanuelle Charpentier、Rodger Novak和Shaun Foy于2013年创立，当时CRISPR作为可编程的DNA修饰方法正处于早期商业开发阶段。Charpentier后来与Jennifer Doudna因在CRISPR-Cas9基因组编辑发展中的基础性工作而共同获得2020年诺贝尔化学奖。CRISPR Therapeutics的成立旨在将该科学平台转化为针对具有遗传或细胞原因的严重疾病的治疗方法。 公司总部位于瑞士楚格，通过瑞士公司结构和美国子公司CRISPR Therapeutics, Inc.运营。在楚格、波士顿、旧金山和伦敦设有办公室和业务。其活动涵盖研究、临床开发、监管事务、生产和商业准备。公司致力于血液疾病、癌症、糖尿病和其他严重疾病的项目，采用离体和体内方法进行基因编辑和细胞治疗。 其最先进的程序是exagamglogene autotemcel，通常称为exa-cel，前身为CTX001。该疗法是一种离体基因编辑细胞治疗，与Vertex Pharmaceuticals合作开发，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。患者干细胞被收集、体外编辑，并在预处理后回输。该程序于2023年12月获得美国食品药品监督管理局的监管批准，并在其他司法管辖区也进行了监管审查和批准。该产品以Casgevy品牌销售。 CRISPR Therapeutics通过内部研究和合作推进其平台。2015年与Vertex的战略合作成为exa-cel项目的基础，后来扩展到其他疾病领域，包括1型糖尿病和杜氏肌营养不良研究。2016年，CRISPR Therapeutics与Bayer达成协议，运营Casebia Therapeutics，这是一家旨在开发基于CRISPR的治疗方法的合资企业。公司还披露了与Viacyte、Nkarta、Capsida和CureVac等组织的合作关系。 CRISPR Therapeutics于2016年10月在纳斯达克上市，股票代码为CRSP。Samarth Kulkarni于2015年加入公司担任首席商务官，并于2017年成为首席执行官。公司位于马萨诸塞州弗雷明汉的生产设施于2022年获得“年度设施奖”。随着Casgevy的获批，CRISPR Therapeutics从一家以实验性基因编辑为主的公司转变为商业生物技术公司，同时继续投资于更广泛的基因编辑细胞疗法和其他基因药物管线。
沿革
CRISPR Therapeutics是在CRISPR/Cas9从学术基因编辑方法迅速转变为潜在治疗平台的时期出现的。公司由Emmanuelle Charpentier、Rodger Novak和Shaun Foy于2013年创立。Charpentier在CRISPR-Cas9方面的科学工作为靶向修饰DNA奠定了基础，而公司的成立旨在围绕该技术开发商业药物。Charpentier后来与Jennifer Doudna因对CRISPR基因组编辑的基础性贡献而共同获得2020年诺贝尔化学奖。 从一开始，CRISPR Therapeutics就专注于通过改变基因活性或工程化患者细胞来解决潜在生物学原因的疾病。其关注领域包括镰状细胞病、β地中海贫血、肿瘤学、1型糖尿病、心血管疾病和其他严重疾病。公司在其一些最先进的程序中采用了离体模型：从患者体内取出细胞，在受控的生产过程中进行编辑，并在预处理后回输给患者。 一个重要的早期发展是2015年与Vertex Pharmaceuticals的战略研究合作。该合作专注于应用CRISPR/Cas9发现和开发针对遗传原因疾病的治疗方法。其主要成果是CTX001，后来称为exagamglogene autotemcel或exa-cel，一种用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的编辑细胞疗法。两家公司后来将工作扩展到其他领域，包括1型糖尿病和杜氏肌营养不良。 2016年，CRISPR Therapeutics与Bayer达成合资协议，运营Casebia Therapeutics。该合资企业旨在开发基于CRISPR的治疗方法，并扩大公司的工业和研发基础。同年，CRISPR Therapeutics在纳斯达克完成公开上市，获得公共生物技术资本，并确立了CRSP股票代码。 Samarth Kulkarni于2015年加入公司担任首席商务官，并于2017年成为首席执行官。在他的领导下，公司继续推进临床管线，并建设基因编辑细胞疗法开发和生产所需的能力。公司在楚格、波士顿、旧金山和伦敦设有业务，其弗雷明汉生产设施于2022年获得年度设施奖。 exa-cel项目于2023年12月达到决定性监管里程碑，美国食品药品监督管理局批准其用于镰状细胞病。该项目此前已获得孤儿药认定，并在美国、欧盟和英国进行了监管提交。其批准使CRISPR Therapeutics从一家主要与实验性基因编辑相关的公司转变为拥有商业产品的生物技术公司，而其更广泛的管线仍专注于将基因编辑和细胞工程转化为严重疾病的治疗方法。
- 2023
Casgevy在美国获批用于镰状细胞病
[1]FDA批准了exagamglogene autotemcel（商品名Casgevy）用于镰状细胞病。
- 2022
弗雷明汉设施获得行业奖项
[1]公司位于马萨诸塞州弗雷明汉的生产设施获得了年度设施奖。
- 2020
联合创始人获得诺贝尔奖认可
[1]Emmanuelle Charpentier因在CRISPR-Cas9基因组编辑方面的基础性工作而共同获得诺贝尔化学奖。
- 2017
Kulkarni成为首席执行官
[1]Samarth Kulkarni成为首席执行官。
- 2016
Casebia合资企业成立
[1]CRISPR Therapeutics与Bayer达成协议，运营Casebia Therapeutics作为专注于CRISPR的合资企业。
- 2016
纳斯达克上市
[1]公司在纳斯达克上市，股票代码为CRSP。
- 2015
Vertex研究合作开始
[1]CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals建立了战略合作，以发现和开发基于CRISPR的遗传病治疗方法。
- 2015
Samarth Kulkarni加入公司
[1]Samarth Kulkarni加入CRISPR Therapeutics担任首席商务官。
- 2013
公司成立
[1]Emmanuelle Charpentier、Rodger Novak和Shaun Foy创立了CRISPR Therapeutics，旨在利用CRISPR/Cas9基因编辑开发药物。
产品与定位
将CRISPR/Cas9基因组编辑转化为潜在变革性药物的先驱，特别关注严重遗传疾病和工程细胞疗法。
基因编辑细胞疗法 · 2023
Casgevy
Casgevy是exagamglogene autotemcel（也称为exa-cel，前身为CTX001）的商品名。与Vertex Pharmaceuticals合作开发，是一种离体CRISPR编辑的自体造血干细胞疗法。患者的细胞被收集、编辑，并在预处理后回输。该程序针对严重的遗传性血液疾病，包括镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，并于2023年12月获得美国FDA批准。
研究性及随后获批的基因编辑细胞疗法
CTX001 / exa-cel
CTX001是后来成为exagamglogene autotemcel（或exa-cel）并商业化名为Casgevy的项目的开发名称。它源于CRISPR Therapeutics与Vertex的合作，旨在修饰患者来源的血液干细胞，以解决镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的潜在生物学问题。
药物发现与基因编辑平台 · 2013
CRISPR/Cas9治疗平台
CRISPR Therapeutics的核心平台应用可编程的CRISPR/Cas9基因组编辑来发现和开发药物。公司已将该平台用于血液疾病、癌症、糖尿病、心血管疾病和其他严重疾病，项目涵盖编辑细胞疗法和其他治疗方法。
合资研究项目 · 2016
Casebia Therapeutics项目
Casebia Therapeutics是通过CRISPR Therapeutics与Bayer之间的安排建立的，旨在开展基于CRISPR的治疗方法。它代表了早期工业合作，旨在将基因编辑研究扩展到由CRISPR Therapeutics管理的治疗项目中。
品牌决策
2023
Casgevy的监管批准新品背景
exa-cel项目已通过临床开发和监管提交，用于严重的遗传性血液疾病。
采取的行动
美国FDA批准了exagamglogene autotemcel（商品名Casgevy）用于镰状细胞病。
后续影响
CRISPR Therapeutics进入商业药物市场，并成为首批获得基于CRISPR疗法批准的公司之一。
2016
与Bayer的Casebia Therapeutics合资企业并购背景
公司寻求一种能够支持更广泛的CRISPR药物发现和开发的公司结构。
采取的行动
CRISPR Therapeutics与Bayer达成协议，运营Casebia Therapeutics作为合资企业。
后续影响
Casebia成为公司早期合作和平台开发历史的一部分。
2016
公开上市其他背景
作为一家处于开发阶段的生物技术公司，CRISPR Therapeutics需要获得公共资本以资助研究和临床开发。
采取的行动
公司在纳斯达克上市，股票代码为CRSP。
后续影响
上市使CRISPR Therapeutics成为一家公开交易的基因编辑生物技术公司。
2015
与Vertex Pharmaceuticals的战略合作战略背景
CRISPR Therapeutics寻求在临床开发和罕见病药物方面具有能力的开发和商业化合作伙伴。
采取的行动
两家公司形成了专注于CRISPR/Cas9治疗遗传病的研究合作，后来产生了CTX001/exa-cel项目。
后续影响
该合作成为Casgevy（公司首个获批药物）的基础，并扩展到其他疾病领域。
近期事件
CRISPR Therapeutics公布季度业绩[3]
报道日期：
CRISPR Therapeutics公布季度业绩数据，每股收益为负1.15美元，低于市场普遍预期的负1.04美元0.11美元；营收为1,267万美元。
来源3 个来源
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