儿童肿瘤基金会
一家美国非营利组织，资助、协调并加速神经纤维瘤病和神经鞘瘤病的研究、治疗开发、临床护理和社区支持。
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概览
儿童肿瘤基金会（CTF）是一家总部位于美国的501(c)(3)非营利组织，专注于神经纤维瘤病和神经鞘瘤病，这是一组可能导致全身神经上形成肿瘤的遗传性疾病。其工作涵盖神经纤维瘤病1型（NF1）、NF2相关神经鞘瘤病及其他形式的神经鞘瘤病。由于这些疾病可能影响多个器官系统且严重程度差异很大，神经纤维瘤病患者可能经历视力或听力障碍、骨骼异常、毁容、学习困难、慢性疼痛、神经系统并发症以及某些癌症风险升高。 该组织成立于1978年，当时名为国家神经纤维瘤病基金会，最初专注于建立患者社区、提供信息和支持家庭。它逐步扩展到科学研究。在1980年代和1990年代，CTF支持的工作帮助确立了神经纤维瘤病作为一个协调的遗传和生物医学研究领域，包括导致NF1和NF2基因鉴定的研究。该组织于2005年更名为儿童肿瘤基金会，反映了更广泛的机构身份和在治疗开发中日益积极的作用。 CTF将自己描述为NF的药物发现引擎。它不仅仅作为传统的资助者运作，而是开发了一种资助者-合作伙伴模式，连接患者、临床医生、学术科学家、生物技术公司、制药公司和研究机构。其项目包括早期职业研究者奖、临床前药物筛选、合作治疗联盟、临床试验支持、患者登记、生物标本资源和专科诊所网络。既定目标是缩短从科学发现到患者可及疗法的路径。 基金会的主要研究举措包括药物发现计划、NF临床前药物筛选联盟、神经纤维瘤病治疗联盟以及针对NF1和NF2的Synodos合作。这些项目旨在协调实验室、共享数据、测试候选治疗方法，并在患者群体相对较小且生物学复杂的领域中减少重复。CTF还支持临床基础设施的发展，包括旨在促进符合共识指南的护理的NF诊所网络。 除了研究，CTF还提供教育材料、患者和照护者信息、临床试验转介、倡导和社区活动。其患者登记旨在帮助研究人员识别潜在的试验参与者，同时为登记者提供与其NF表现相关的信息。该组织还每年举办面向科学家和临床医生的NF会议，以及面向患者、家庭、倡导者、研究人员和护理提供者的NF峰会。筹款和意识活动包括NF步行、NF耐力、丘比特内衣跑、扑克活动和全国晚宴。 CTF倡导对NF研究的公共投资，包括与美国国防部国会指导医学研究计划神经纤维瘤病研究计划和美国国立卫生研究院相关的资金。其整体定位结合了患者倡导、研究资助、转化科学、临床网络开发和社区支持。可用的参考资料未确定当前总部地址、现任首席执行官或独立验证的财务数据。
沿革
儿童肿瘤基金会于1978年由护士Lynne Ann Courtemanche、神经学家Allen E. Rubenstein和律师Joel S. Hirschtritt创立，当时名为国家神经纤维瘤病基金会。其早期使命是帮助受神经纤维瘤病影响的人们及其家庭获取信息、支持和更强大的社区网络。当时，NF鲜为人知，患者常常面临分散的诊断和护理。 基金会在1980年代扩大了其角色。1985年，它召集了第一次专门针对神经纤维瘤病的重大科学会议，为研究人员和临床医生创建了一个定期论坛。同年，它开始了青年研究者奖，这是一个为期两年的项目，旨在帮助博士后研究人员和早期职业科学家成为独立研究者。CTF于1988年颁发了第一批研究资助，帮助建立了该组织所描述的第一个专门的NF研究项目。 通过基金会支持的研究为重大遗传发现做出了贡献。接受CTF资助的实验室于1990年鉴定了NF1基因，并于1993年鉴定了NF2基因。这些发现帮助建立了这些疾病的分子基础，并为后续的生物学和治疗研究提供了靶点。1997年，该组织增加了一个面向受NF影响的年轻人的国际夏令营，将其社区使命扩展到研究资助之外。 在2000年代，CTF更坚定地转向转化科学。它于2006年开始了一项药物发现计划，并于2007年开始发展NF诊所网络。诊所计划旨在连接专科中心，并鼓励基于共享临床指南的护理。2005年，该组织更名为儿童肿瘤基金会。新身份伴随着从主要支持导向的基金会向寻求加速治疗的组织转变。 基金会的研究模式随后变得更加以伙伴关系为导向。其NF临床前药物筛选联盟是一个多站点努力，旨在测试实验室和动物模型中的候选疗法。2013年，CTF与约翰霍普金斯大学医学院的NF治疗加速计划合作，开展神经纤维瘤病治疗联盟，继续临床前工作，并寻求将有前景的方法推向人体研究。CTF还于2012年启动了患者登记，并于2013年启动了标本生物库，为临床试验招募、研究和更个性化的患者信息提供资源。 2014年，CTF启动了Synodos for NF2，这是一种合作模式，将来自不同机构的研究人员聚集在一起，承诺共享数据并协调工作。平行的Synodos for NF1计划于次年宣布。在参考材料中描述的总裁兼首席科学官Annette Bakker的领导下，CTF越来越将自己呈现为催化剂和合作伙伴，而不仅仅是资助分发者，采用风险投资式的方法来选择和推进研究机会。 该组织继续结合科学和患者服务。它支持面向研究人员和临床医生的NF会议、面向患者和家庭的NF峰会、教育出版物、临床试验信息、公共研究经费倡导以及筹款活动，如NF步行、NF耐力、丘比特内衣跑、扑克锦标赛和全国晚宴。其工作将患者、医疗专业人员、研究人员和行业伙伴联系起来，追求更好的护理、新疗法，并最终治愈NF和神经鞘瘤病。
- 2014
Synodos for NF2成立
[1]基金会启动了一个多机构合作，专注于协调NF2研究和治疗发现。
- 2013
标本生物库和治疗联盟开发
[1]CTF建立了一个标本资源，并参与了与约翰霍普金斯大学的神经纤维瘤病治疗联盟。
- 2012
患者登记启动
[1]基金会创建了一个登记，旨在支持研究、临床试验转介和个性化患者信息。
- 2006
药物发现计划开始
[1]CTF开始了一项支持NF临床前筛选和治疗发现的计划。
- 2005
更名为儿童肿瘤基金会
[1]国家神经纤维瘤病基金会采用了其现在的名称。
- 1993
通过支持的研究鉴定NF2基因
[1]一个CTF支持的实验室鉴定了与NF2相关的基因。
- 1990
通过支持的研究鉴定NF1基因
[1]一个由基金会资助支持的实验室鉴定了与NF1相关的基因。
- 1988
第一批研究资助颁发
[1]基金会颁发了第一批资助，启动了专门的神经纤维瘤病研究项目。
- 1985
第一次重大NF科学会议
[1]CTF召集了第一次专注于神经纤维瘤病的重大科学会议，并开始了其青年研究者奖。
- 1978
组织成立
[1]国家神经纤维瘤病基金会由Lynne Ann Courtemanche、Allen E. Rubenstein和Joel S. Hirschtritt创立。
产品与定位
一个以患者为中心的非营利研究催化剂和药物发现合作伙伴，专注于神经纤维瘤病和神经鞘瘤病，结合科学资助、临床基础设施、倡导和社区服务。
研究资助和临床前开发 · 2006
药物发现计划
于2006年推出，药物发现计划支持潜在NF疗法的实验室筛选和临床前评估。它旨在产生体外和体内证据，帮助有前景的化合物向临床开发迈进。
临床护理网络 · 2007
NF诊所网络
NF诊所网络连接专科诊所，并促进符合共识指南的护理。参考材料将该网络描述为通过美国附属中心为患者提供服务，并将临床护理与研究试验机会联系起来。
患者登记和研究基础设施 · 2012
NF患者登记
于2012年启动，该登记旨在通过支持临床试验转介并为参与者提供与其NF表现和可用研究相关的信息，帮助加速治疗研究。
科学会议 · 1985
NF会议
年度NF会议汇集了从事神经纤维瘤病和神经鞘瘤病研究的研究人员和临床医生。它始于CTF 1985年的科学会议，并已发展成为展示发现和鼓励合作的主要论坛。
患者和家庭会议
NF峰会
NF峰会是一个面向患者、家庭、倡导者、研究人员、临床医生、志愿者和活动组织者的社区聚会。教育会议和网络交流旨在提高对NF社区的理解、支持和合作。
早期职业研究奖 · 1985
青年研究者奖
创建于1985年，这个为期两年的奖项支持博士后和早期职业研究者。其目的是帮助研究人员建立独立项目，并在NF研究中建立长期科学能力。
合作研究联盟 · 2014
Synodos for NF1和Synodos for NF2
这些联盟将来自多个机构的研究人员带入协调的研究项目。他们的模式强调数据共享、跨实验室合作以及集体努力，以确定NF1和NF2相关神经鞘瘤病的治疗方法。
营销活动
品牌决策
2014
创建Synodos for NF2战略背景
NF2研究涉及多个机构，需要更系统地共享数据和实验资源。
采取的行动
CTF建立了一个多机构合作联盟，专注于NF2治疗发现。
后续影响
一个类似的Synodos for NF1计划被宣布于次年启动。
2008
2006
转向转化药物发现战略背景
基础遗传发现为开发治疗方法创造了机会，但NF研究需要更协调的临床前工作。
采取的行动
CTF启动了药物发现计划，并开始强调资助者-合作伙伴模式。
后续影响
基金会越来越将自己定位为连接患者、科学家、机构和行业的催化剂。
2005
采用儿童肿瘤基金会身份战略背景
前国家神经纤维瘤病基金会正在从患者支持扩展到转化研究和治疗开发。
采取的行动
该组织更名为儿童肿瘤基金会。
后续影响
新身份伴随着更广泛的角色，涵盖研究、临床护理、倡导和患者服务。
来源2 个来源
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