BioMarin制药
美国生物技术公司，专注于罕见病疗法的开发和商业化。
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概览
BioMarin制药是一家美国生物技术公司，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔，其研究和商业活动集中于罕见病，特别是遗传性代谢疾病和酶缺乏症。该公司开发针对患者群体小、治疗选择有限且需要专业监管和临床专业知识的疾病的药物。其产品组合历来强调酶替代疗法，同时也包含小分子药物、基因疗法和其他生物方法。 BioMarin由Christopher Starr和Grant W. Denison Jr.于1997年创立，初始资金与Glyko Biomedical及其他生物技术投资者有关。公司于1999年上市。业务通过内部研究和收购扩展，包括2002年收购Glyko Biomedical、2009年收购Huxley Pharmaceuticals，以及2010年至2012年间收购多家专业生物技术公司。这些交易扩大了其在罕见病药物发现、酶替代、肿瘤学研究和糖生物学方面的能力。 BioMarin在黏多糖贮积症治疗方面确立了早期地位。它是第一家通过laronidase（与Genzyme合作以Aldurazyme品牌销售）为黏多糖贮积症I型提供治疗的公司。它也成为苯丙酮尿症（一种苯丙氨酸在体内积累的遗传性疾病）的早期商业治疗提供者。该公司的sapropterin产品Kuvan于2007年推出，作为苯丙酮尿症的药物治疗干预措施，并成为BioMarin最知名的产品之一。 公司的孤儿药产品组合包括用于黏多糖贮积症VI型的Naglazyme、用于Morquio A综合征的Vimizim、用于晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症的Brineura，以及在欧洲市场用于Lambert-Eaton肌无力综合征的Firdapse。BioMarin后来扩展到基因治疗领域，推出了Roctavian，一种腺相关病毒载体治疗，旨在为部分血友病A患者提供功能性凝血因子VIII基因。该产品于2022年获得欧洲批准。 BioMarin的商业模式依赖于识别具有重大未满足医疗需求的严重疾病，获得孤儿药或其他专业监管认定，并通过全球办公室和设施网络提供治疗。该公司因罕见病药物的定价和可及性以及关于研究性产品的同情使用或扩大获取的争议而受到公众批评。这些争议反映了罕见病医学中的更广泛紧张关系：临床开发成本高昂且患者群体小，而政府、保险公司、患者和制造商对可接受的定价和获取义务存在分歧。 BioMarin仍然是一家活跃的罕见病生物技术公司，业务遍及北美、欧洲和其他国际市场。其产品和研究活动包括酶替代疗法、代谢药物、生物制品和基因药物。公司声明的历史身份是专注于为基因定义、罕见或传统制药研究服务不足的患者开发治疗方法的专业开发者。
沿革
BioMarin Pharmaceutical由Christopher Starr和Grant W. Denison Jr.于1997年创立，初始投资与Glyko Biomedical有关。早期投资者包括生物技术领域的基金和私人投资者。公司于1999年上市，为开发针对罕见遗传和代谢疾病的药物建立了更广泛的融资基础。 一个关键的早期步骤是BioMarin在酶替代疗法方面的工作。通过与Genzyme合作，以Aldurazyme品牌上市的laronidase帮助确立了黏多糖贮积症I型的治疗方法。BioMarin随后开发了Naglazyme，一种用于黏多糖贮积症VI型（也称为Maroteaux–Lamy综合征）的酶替代疗法。这些产品帮助塑造了公司作为溶酶体贮积症和其他酶缺乏症治疗开发者的身份。 2002年，BioMarin收购了Glyko Biomedical，加强了其在聚糖科学和相关药物开发技术方面的能力。2007年，公司通过Kuvan（一种用于苯丙酮尿症的沙丙蝶呤产品）扩大了其代谢疾病产品组合。Kuvan之所以引人注目，是因为它为一种传统上主要通过饮食限制来管理的疾病提供了基于药物的干预措施。 BioMarin通过一系列收购和许可交易扩大了规模。2009年，它收购了Huxley Pharmaceuticals，并获得了磷酸阿米吡啶的权利，该药物于2010年以Firdapse品牌在欧洲获批用于Lambert-Eaton肌无力综合征。同期，BioMarin收购了LEAD Therapeutics，增加了一个涉及PARP抑制剂用于基因定义癌症的研究项目。它还收购了ZyStor Therapeutics，其研究重点是溶酶体贮积症的酶替代，并包括一个庞贝病候选药物。 2010年，公司宣布了vosoritide项目，一种用于软骨发育不全的研究性肽疗法。2012年，它收购了Zacharon Pharmaceuticals，一家专注于小分子和聚糖代谢途径的公司。2014年，BioMarin从Repligen收购了一个组蛋白去乙酰化酶抑制剂库，用于与弗里德赖希共济失调和神经系统疾病相关的研究。这些活动反映了将内部研究与在罕见病生物学特定领域的针对性收购相结合的战略。 BioMarin于2014年同意收购Prosensa，其产品组合包括杜氏肌营养不良症的治疗方法。相关的开发工作未能获得美国监管批准，该计划于2016年终止。尽管结果不成功，但该交易表明BioMarin愿意在其既定的酶替代基础之外追求基因定义的疾病。 公司继续增加针对罕见和严重疾病的产品。Vimizim，一种用于Morquio A综合征的酶替代疗法，解决了糖胺聚糖代谢中涉及的缺乏。Brineura于2017年获批，成为巴顿病（或神经元蜡样脂褐质沉积症）的一种酶替代治疗。BioMarin后来进入基因治疗领域，推出了Roctavian，一种腺相关病毒载体疗法，旨在为血友病A提供功能性凝血因子VIII基因。该产品于2022年获得欧洲批准。 BioMarin的增长也引发了关于定价、报销和获取的争议。批评者质疑Firdapse的欧洲价格与先前可用的未许可3,4-二氨基吡啶制剂相比。公司辩称，正式许可提供了质量控制和监管监测。其他争议涉及对研究性药物的扩大获取请求，包括BMN 673，以及向临床试验之外的一名儿童提供研究性治疗。在英国，据报道参加Kuvan研究的患者难以获得持续治疗。在比利时，法院下令在报销问题争议期间继续免费向一名儿童供应Vimizim。 2019年，BioMarin宣布计划在都柏林设立办事处，以支持在欧洲、中东和亚洲的扩张。参考资料还指出，公司于2025年12月同意收购Amicus Therapeutics，该交易将进一步巩固其在罕见病领域的地位。BioMarin的历史和当前商业模式仍然专注于为小患者群体提供专门疗法，以孤儿药开发、国际商业化以及对酶替代、代谢疾病、生物制品和基因治疗的研究为支撑。
- 2025
拟收购Amicus Therapeutics
[1]参考资料指出，BioMarin于2025年12月同意收购Amicus Therapeutics。
- 2022
Roctavian获得欧洲批准
[1]Roctavian成为欧盟批准用于符合条件的血友病A成人的基因治疗选择。
- 2019
BioMarin宣布设立都柏林办事处
[1]公司宣布计划在都柏林设立办事处，以支持在欧洲、中东和亚洲的增长。
- 2017
Brineura获批
[1]Cerliponase alfa（品牌名Brineura）获批作为巴顿病的一种酶替代治疗。
- 2014
BioMarin同意收购Prosensa
[1]拟议的收购扩大了BioMarin对基因定义的神经肌肉疾病的兴趣，包括杜氏肌营养不良症。
- 2012
收购Zacharon Pharmaceuticals
[1]BioMarin收购了Zacharon Pharmaceuticals，以加强聚糖代谢和相关小分子项目的研究。
- 2010
Firdapse获得欧洲批准
[1]欧洲委员会批准Firdapse用于Lambert-Eaton肌无力综合征。
- 2009
收购Huxley Pharmaceuticals
[1]该交易为BioMarin带来了amifampridine phosphate的权利，该药物随后在欧洲以Firdapse品牌商业化。
- 2007
Kuvan用于苯丙酮尿症
[1]BioMarin以Kuvan品牌推出沙丙蝶呤二盐酸盐，作为苯丙酮尿症的药物治疗选择。
- 2002
收购Glyko Biomedical
[1]BioMarin收购了Glyko Biomedical，这是其早期的企业前身和糖生物学专业知识的来源。
产品与定位
专注于罕见病的专业生物技术公司，历史上重点布局酶替代疗法和遗传性代谢疾病。
酶替代疗法
Aldurazyme
Aldurazyme是laronidase的品牌名，一种用于黏多糖贮积症I型的重组酶替代疗法。BioMarin是这种溶酶体贮积症治疗的早期提供者，并与Genzyme合作商业化该产品。该药物替代缺乏的艾杜糖醛酸酶活性，旨在解决潜在的代谢缺陷，而不仅仅是管理症状。
代谢性小分子药物 · 2007
Kuvan
Kuvan是沙丙蝶呤二盐酸盐，一种与四氢生物蝶呤相关的药物，用于对治疗有反应的苯丙酮尿症患者。它于2007年推出，代表了一种基于药物的干预措施，用于传统上主要通过限制饮食中苯丙氨酸来管理的疾病。其使用取决于患者反应和适用的监管标签。
酶替代疗法
Naglazyme
Naglazyme是galsulfase，一种用于黏多糖贮积症VI型（也称为Maroteaux–Lamy综合征）的重组酶替代疗法。该产品旨在替代缺乏的芳基硫酸酯酶B活性，并支持积累的糖胺聚糖的分解。它是BioMarin基础罕见代谢疾病产品组合的一部分。
小分子药物 · 2010
Firdapse
Firdapse是amifampridine phosphate，一种用于Lambert-Eaton肌无力综合征的小分子治疗药物。BioMarin通过收购Huxley Pharmaceuticals获得了该药物的权利，并于2010年获得欧洲上市许可。该产品成为批评的焦点，涉及许可的Firdapse与早期未许可制剂之间的价格差异。
酶替代疗法
Vimizim
Vimizim是elosulfase alfa，一种用于Morquio A综合征（或黏多糖贮积症IVA型）的酶替代疗法。该疾病与糖胺聚糖代谢途径中活性缺乏有关。Vimizim被定位为针对该疾病酶学基础的治疗，并一直是BioMarin罕见病业务的核心。
酶替代疗法 · 2017
Brineura
Brineura是cerliponase alfa，一种用于晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（一种巴顿病）的酶替代治疗。它于2017年获批，作为一种严重神经退行性疾病的专门治疗。其开发将BioMarin的酶替代专业知识扩展到系统性溶酶体贮积症之外。
基因疗法 · 2022
Roctavian
Roctavian是valoctocogene roxaparvovec，一种用于符合条件的血友病A成人的腺相关病毒载体基因治疗。它旨在向缺乏足够凝血因子VIII活性的患者提供功能性凝血因子VIII基因拷贝。该产品于2022年8月获得欧盟批准，代表BioMarin从酶替代扩展到基因医学。
争议事件
2019
Kuvan试验后获取批评
英国报道描述了在试验期间接受Kuvan但后来无法获得持续治疗的患者。此事引起了NHS代表和一位议员的批评，并被批评者视为定价和患者获取问题。
2019
比利时Vimizim供应诉讼
在报销讨论失败后，BioMarin停止向一名患有Morquio综合征的儿童免费供应Vimizim。比利时法院发布初步禁令，要求在争议进行期间继续供应。
2015
涉及一名德国儿童的扩大获取争议
BioMarin因据报道拒绝向一名未参加相关试验的德国脑部疾病儿童提供研究性药物而受到批评。
2013
BMN 673扩大获取争议
BioMarin以安全问题为由，拒绝在临床试验框架之外向卵巢癌患者Andrea Sloan提供研究性PARP抑制剂BMN 673。此案在关于实验药物同情使用的辩论中变得突出。
2010
Firdapse定价争议
BioMarin的许可产品Firdapse在报道其欧洲价格远高于早期未许可的3,4-二氨基吡啶治疗后受到批评。BioMarin回应称，许可引入了正式的质量控制和监管监测。
品牌决策
2025
拟收购Amicus Therapeutics并购背景
拟议的交易将扩大BioMarin在罕见病领域的存在，并增加另一家专业生物技术公司的能力和产品组合。
采取的行动
参考资料指出，BioMarin于2025年12月同意收购Amicus Therapeutics。
2022
获得Roctavian的欧洲批准新品背景
BioMarin正在将其罕见病平台从酶替代和代谢药物扩展到基因治疗。
采取的行动
公司获得了valoctocogene roxaparvovec（品牌名Roctavian）在欧盟的批准，用于符合条件的血友病A成人。
后续影响
Roctavian成为BioMarin进入一次性或潜在持久基因药物的旗舰例子。
2019
2014
收购Prosensa并购背景
BioMarin收购Prosensa以扩展到杜氏肌营养不良症和其他基因定义的疾病。
采取的行动
BioMarin同意收购Prosensa及其开发组合。
后续影响
相关的杜氏肌营养不良症治疗项目未能获得FDA批准，并于2016年终止。
2012
收购Zacharon Pharmaceuticals并购背景
Zacharon专注于针对与罕见病相关的聚糖代谢途径的小分子。
采取的行动
BioMarin收购了Zacharon Pharmaceuticals。
后续影响
此次收购加强了BioMarin在糖生物学和代谢疾病方面的科学重点。
2010
收购LEAD Therapeutics和ZyStor Therapeutics并购背景
BioMarin正在扩大其在基因定义癌症、溶酶体贮积症和酶替代方面的研究基础。
采取的行动
公司收购了这两家私营生物技术企业及其相关的发现和开发项目。
后续影响
这些交易为BioMarin的研究组合增加了PARP抑制剂项目和庞贝病酶替代项目。
2009
收购Huxley Pharmaceuticals并购背景
BioMarin寻求为其产品组合增加一个罕见的神经肌肉疾病产品机会。
采取的行动
公司收购了Huxley Pharmaceuticals，并获得了amifampridine phosphate的权利。
后续影响
该药物被开发为Firdapse，并于2010年获得欧洲批准用于Lambert-Eaton肌无力综合征。
近期事件
BioMarin宣布以2.75亿美元预付款收购Alesta Therapeutics[3]
报道日期：
BioMarin Pharmaceutical宣布将收购Alesta Therapeutics，预付款2.75亿美元，另加最高2.15亿美元的开发与监管里程碑付款，从而将临床阶段口服低磷酸酯酶症候选药物ALE1纳入其研发管线。该交易已获双方董事会批准，Alesta将在交割前把所有非ALE1资产分拆至新实体，交易预计在本季度完成，尚待惯例交割条件满足。
FDA批准Voxzogo用于软骨发育不全儿童[5]
报道日期：
美国食品药品监督管理局批准vosoritide（商品名Voxzogo）用于5岁及以上、患有软骨发育不全且骨骺未闭合的儿童。该药通过FDA加速批准途径获批；BioMarin须开展上市后研究以评估成年后的最终身高。
FDA加速批准Voxzogo[6]
报道日期：
美国食品药品监督管理局加速批准BioMarin的Voxzogo，用于促进5岁及以上、患有软骨发育不全且骨骺未闭合的儿童线性生长。该适应症的持续批准可能取决于确证性研究对临床获益的验证和说明。
FDA延长vosoritide审评目标日期[7]
报道日期：
BioMarin表示，FDA将其vosoritide申请的PDUFA目标行动日期延后三个月至2021年11月20日，以便审评已提交的两年期III期结果。
来源10 个来源
- 1BioMarin Pharmaceuticalen.wikipedia.org
- 2BioMarin Pharmaceutical official websitebiomarin.com
- 3BioMarin宣布以2.75亿美元预付款收购Alesta Therapeuticsbioxconomy.com
- 4BioMarin宣布任命Mark Alles为董事会成员prnewswire.com
- 5FDA批准Voxzogo用于软骨发育不全儿童medscape.com
- 6FDA加速批准Voxzogofinanznachrichten.de
- 7FDA延长vosoritide审评目标日期prnewswire.com
- 8BioMarin公布2021年财务指引prnewswire.com
- 9BioMarin为5.5亿美元可转换票据发行定价prnewswire.com
- 10BioMarin Announces Second Quarter 2021 Financial Results and Corporate Updatesprnewswire.com
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