阿奎纳制药

阿奎纳制药是一家私人控股的生物制药公司，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市。公司专注于神经退行性疾病的一种大胆新疗法：并非针对单一错误折叠蛋白，而是致力于清除导致肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称卢·格里克病）、阿尔茨海默病及其他神经系统疾病进展的病理性生物分子凝聚物——包括应激颗粒。 阿奎纳的科学基础建立在公司首席科学官兼联合创始人本杰明·沃洛津医学博士、哲学博士的研究之上。沃洛津博士开创了应激颗粒与神经退行性疾病之间联系的研究，这一发现现已被公认为该领域最重要的成果之一。阿奎纳的技术依托于对形成生物分子凝聚物的RNA结合蛋白复杂相互作用的深厚专业知识，使公司能够识别并开发以药丸形式给药的新型创新小分子疗法。 阿奎纳已报告其新型疗法的临床前研究，展示了针对阿尔茨海默病的新药方法的潜力，可使脑内tau蛋白病理减少约70%。公司获得了包括艾伯维、辉瑞和武田在内的主要制药公司的支持，此外还获得了美国国立卫生研究院的众多同行评审资助。行业支持与公共研究资金的结合为其药物发现项目提供了支撑。 作为一家处于临床阶段导向的发现型公司，阿奎纳将自身定位在RNA生物学、凝聚物科学与神经病学的交叉点。其宣称的使命是解决神经退行性疾病有效治疗方面紧迫的未满足医疗需求，而这一领域目前几乎没有疾病修饰性口服疗法。公司仍为私人控股，主要在美国运营，其研究和公司基地位于马萨诸塞州剑桥市。

阿奎纳制药是一家位于马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，其创立围绕联合创始人兼首席科学官本杰明·沃洛津医学博士、哲学博士的一项科学洞见。沃洛津博士开创了应激颗粒与神经退行性疾病之间联系的研究，这一发现现已被公认为该领域最重要的成果之一。这一洞见成为阿奎纳治疗策略的基础。 公司的方法以生物分子凝聚物为核心——这是RNA结合蛋白形成的动态组装体，可形成应激颗粒。在神经退行性疾病中，含有特别“黏性”蛋白的病理性凝聚物被认为会促进疾病进展。阿奎纳的技术利用其在RNA结合蛋白相互作用方面的专业知识，识别并开发以药丸形式给药的小分子疗法，旨在清除这些病理性凝聚物。 阿奎纳将其技术定位于肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称卢·格里克病）、阿尔茨海默病及其他神经系统疾病。公司已报告其新型疗法的临床前研究，展示了针对阿尔茨海默病的新药方法的潜力，可使脑内tau蛋白病理减少约70%。该结果由沃洛津博士展示，并通过公司新闻渠道发布。 阿奎纳的项目获得了产业界和政府两方面的支持。公司表示，它获得了包括艾伯维、辉瑞和武田在内的主要制药公司的支持，此外还获得了美国国立卫生研究院的众多同行评审资助。企业合作与同行评审公共资金的结合，帮助维持了其发现阶段的研究。 根据现有证据，阿奎纳仍是一家私人控股公司，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市。它继续将自己定位为神经病学领域凝聚物生物学的先驱，致力于为医疗需求严重未满足的疾病开发口服小分子疗法。

• 本杰明·沃洛津博士开创应激颗粒与神经退行性疾病之间联系的研究，构成阿奎纳的科学基础。

• 阿奎纳报告临床前研究，显示其新型疗法在阿尔茨海默病模型中使脑内tau蛋白病理减少约70%。

• 阿奎纳获得包括艾伯维、辉瑞和武田在内的主要制药公司的支持，以及美国国立卫生研究院的同行评审资助。

一家处于发现阶段的生物制药公司，开创应激颗粒与生物分子凝聚物科学，开发治疗ALS、阿尔茨海默病及其他神经系统疾病的口服小分子药物。

• 靶向病理性生物分子凝聚物的口服小分子疗法

  一种以药丸形式给药的小分子候选药物，旨在清除与ALS、阿尔茨海默病及其他神经系统疾病相关的病理性凝聚物（包括应激颗粒）。

1. 1Aquinnah Pharmaceuticals official websiteaquinnahpharma.com
2. 2Wikidata: Aquinnah (United States)wikidata.org