Acuitas Therapeutics

Acuitas Therapeutics是一家私营生物技术公司，总部位于加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华。公司于2009年2月以AlCana Technologies之名成立，后更名为Acuitas Therapeutics，专注于核酸药物的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统。其技术旨在封装信使RNA等分子，在给药过程中保护它们，并帮助将其转运至靶细胞。这使得LNP成为多种新兴治疗方式的关键组成部分，包括mRNA疫苗、蛋白质替代药物、RNA药物和体内基因编辑治疗。 公司的起源与温哥华的脂质化学和药物递送研究社区有关。Pieter Cullis及其同事此前曾研究脂质体和核酸递送，包括通过Inex Pharmaceuticals和后来的Tekmira Pharmaceuticals。Acuitas的创始人在此研究传统基础上进一步发展，包括开发可电离脂质配方，以及使用聚乙二醇和其他脂质成分来改善颗粒行为、稳定性和细胞递送。Acuitas通常作为平台和合作公司运营，而非面向消费者的制药制造商。其活动包括技术开发、许可、合作研究以及对合作伙伴项目的支持。 Acuitas通过与BioNTech和辉瑞的BNT162b2 COVID-19疫苗（后以Comirnaty品牌销售）的合作而获得国际知名度。该疫苗使用与Acuitas相关的LNP配方来递送编码SARS-CoV-2刺突蛋白的mRNA。加拿大卫生部于2020年12月批准了该疫苗，使公司的递送技术及LNP在mRNA药物商业化中的重要性受到广泛关注。Acuitas还披露或据报道与CureVac、伦敦帝国学院、GC Biopharma、Arbor Biotechnologies和拜耳等组织合作。 除传染病疫苗接种外，Acuitas还描述了在基因编辑、蛋白质替代、肿瘤学和其他核酸治疗中的潜在应用。其与Arbor Biotechnologies的合作将Acuitas递送系统与基于CRISPR的编辑方法相结合，用于罕见肝脏疾病；而与拜耳的合作则涉及靶向肝脏的体内基因编辑产品。2025年，据报道Acuitas LNP技术被用于一名患有严重CPS1缺乏症的婴儿的个性化CRISPR治疗，这是LNP递送如何支持个体化基因医学的一个例子。该公司仍为私营企业，关于收入、估值、所有权、员工数量以及个别合作项目的商业状态等公开可验证信息有限。

Acuitas Therapeutics于2009年2月在不列颠哥伦比亚省成立，最初名为AlCana Technologies，由托马斯·马登、彼得·卡利斯和迈克尔·霍普创立。公司后来更名为Acuitas Therapeutics，专注于核酸药物的递送系统。其早期开发部分得到了加拿大国家研究委员会通过工业研究援助计划（IRAP）的资助。在最初几年，公司建立了研究能力，并开发了可能应用于化疗、基因治疗和基因疫苗的脂质纳米颗粒平台。到2012年，其战略重点更具体地转向mRNA的LNP递送。 公司的科学背景可追溯到1980年代和1990年代在温哥华进行的脂质递送研究。彼得·卡利斯参与了证明脂质体可用于包装药物化合物的研究。他和同事随后帮助建立了Inex Pharmaceuticals，其工作包括基于脂质的药物递送和癌症相关项目。卡利斯和其他研究人员后来开发并申请了用于递送遗传物质的LNP方法专利。这些方法包括使用特殊脂质和聚乙二醇来改善颗粒特性并促进细胞递送。相关研究和知识产权也促成了其他生物技术企业的成立，包括Protiva Biotherapeutics和继任组织Tekmira Pharmaceuticals。 Acuitas的开发阶段包括加拿大公共研究支持，包括2013年和2015年报告的拨款。2016年4月，它与CureVac签订了开发和选择权协议，以研究结合Acuitas LNP技术和CureVac mRNA的产品。所述工作包括疫苗候选物的体外和动物测试。Acuitas还参与了与mRNA狂犬病疫苗相关的努力，并保持了与学术和生物制药组织的合作。 公司的形象在2020年发生了重大变化。COVID-19出现后，Acuitas于当年2月开始致力于疫苗项目。其LNP配方与BioNTech和辉瑞的BNT162b2疫苗相关联，该疫苗使用mRNA指导细胞产生SARS-CoV-2刺突蛋白。加拿大卫生部于2020年12月批准了该疫苗。该项目的成功证明了LNP递送对mRNA疫苗实际部署的重要性，并使Acuitas成为该领域最知名的专业公司之一。Acuitas还与CureVac和伦敦帝国学院合作开展疫苗相关工作。 在COVID-19疫苗初期之后，Acuitas扩大了其公开描述的合作伙伴关系和应用。2022年，它与科学世界建立了长期合作伙伴关系，同意与GC Biopharma合作开发LNP-mRNA疫苗和治疗药物，向加拿大脑肿瘤基金会捐赠以设立Frazer Anderson儿科研究基金，并与Arbor Biotechnologies合作开展针对罕见肝脏疾病的CRISPR方法。2023年，拜耳宣布与Acuitas合作，专注于使用LNP将体内基因编辑产品递送至肝脏。 2025年，报道将Acuitas LNP确定为针对一名患有严重CPS1缺乏症的婴儿的个性化CRISPR治疗的一部分。该疗法由费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和创新基因组学研究所等研究人员和组织开发，Aldevron和Integrated DNA Technologies提供了RNA相关的制造贡献。该案例说明了将患者特异性基因设计与靶向核酸递送相结合的潜力，尽管它代表了一种个体化医疗干预，而非传统的大众市场产品。 Acuitas仍是一家私营公司。它通过BIOTECanada和Life Sciences British Columbia等组织参与加拿大生物技术生态系统，并支持温哥华学生生物技术网络。公司不公开披露完整的客户名单、详细财务报表、估值或所有合作项目的完整开发状态。关于加拿大总理贾斯廷·特鲁多或特鲁多基金会拥有Acuitas大量股份的说法被总理办公室、托马斯·马登和彼得·卡利斯公开否认。

• 2025

  个性化CRISPR案例使用Acuitas LNP

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  据报道，针对一名患有CPS1缺乏症的婴儿的定制治疗使用Acuitas LNP作为患者特异性CRISPR干预的一部分。

• 2023

  拜耳基因编辑合作伙伴关系

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  拜耳宣布与Acuitas合作，使用LNP进行体内基因编辑递送至肝脏。

• 2022

  扩展到基因编辑和公共科学合作伙伴关系

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  Acuitas宣布或完成了涉及科学世界、GC Biopharma和Arbor Biotechnologies的合作伙伴关系，将其活动扩展到疫苗递送之外。

• 2020

  LNP技术进入主要COVID-19疫苗项目

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  Acuitas的递送系统与辉瑞和BioNTech的BNT162b2 mRNA疫苗项目相关联。

• 2020

  加拿大卫生部批准BNT162b2

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  加拿大卫生部批准辉瑞-BioNTech COVID-19疫苗，其递送配方使用与Acuitas相关的LNP技术。

• 2016

  与CureVac的开发协议

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  Acuitas和CureVac同意使用Acuitas的LNP技术开发用于临床前测试的mRNA产品。

• 2013

  NRC IRAP研究支持

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  加拿大国家研究委员会提供报告的研究资助，以支持公司的LNP开发工作。

• 2012

  重点转向mRNA递送

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  公司采取更专注的战略，集中于信使RNA的脂质纳米颗粒递送。

• 2009

  AlCana Technologies成立

  [1]Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org

  托马斯·马登、彼得·卡利斯和迈克尔·霍普在不列颠哥伦比亚省成立AlCana Technologies，以开发核酸递送技术。

专注于mRNA药物、疫苗、RNA疗法和体内基因编辑的赋能技术提供商。

• 药物递送平台

  Acuitas LNP递送技术

  Acuitas的主要技术平台使用脂质纳米颗粒来封装和递送核酸载荷，包括mRNA。这些颗粒旨在保护载荷、支持给药并促进靶细胞摄取。该平台通过合作项目许可或应用，而非作为传统品牌药物销售，并已与疫苗、蛋白质替代概念、RNA疗法和体内基因编辑研究相关联。

• 疫苗赋能技术

  mRNA疫苗递送应用

  公司的LNP系统已用于mRNA疫苗开发，最突出的是辉瑞-BioNTech COVID-19疫苗项目。在此背景下，纳米颗粒递送编码抗原的mRNA，使细胞能够产生相关蛋白质并刺激免疫反应。Acuitas还与涉及狂犬病等疾病的探索性疫苗工作以及其他疫苗开发者的合作有关。

• 基因医学平台

  体内基因编辑递送

  Acuitas将其LNP技术应用于基因编辑组件的递送，包括针对肝脏的项目。与Arbor Biotechnologies和拜耳的合作专注于将LNP递送与CRISPR或其他体内编辑方法相结合。该技术还被报道用于针对CPS1缺乏症的高度个体化CRISPR治疗，展示了在定制基因医学中的潜在作用。

• 2022科学世界合作伙伴关系

  Canada

  Acuitas与温哥华的科学世界建立长期合作伙伴关系，以支持公共科学教育和参与。

  结果. 该合作伙伴关系为Acuitas的生物技术活动增加了公共教育和社区参与的维度。

  来源
• 2022脑肿瘤基金会儿科研究支持

  Canada

  Acuitas向加拿大脑肿瘤基金会捐赠25,000美元，以设立Frazer Anderson儿科研究基金。

  结果. 该捐赠通过一个命名基金项目支持了儿科脑肿瘤研究。

  来源

• 2023

  将LNP工作扩展到体内基因编辑战略

  背景

  对基因药物的兴趣从mRNA疫苗接种扩展到直接编辑疾病相关基因。

  采取的行动

  Acuitas与拜耳合作，将体内基因编辑产品递送至肝脏。

  后续影响

  该协议将公司的合作伙伴组合扩展到传染病疫苗之外。

  来源

• 2020

  支持辉瑞-BioNTech COVID-19疫苗项目新品

  背景

  COVID-19大流行创造了对可扩展递送mRNA疫苗的迫切需求。

  采取的行动

  Acuitas以LNP配方支持疫苗项目，用于递送BioNTech的mRNA。

  后续影响

  疫苗的批准使Acuitas的递送技术在国际上声名鹊起。

  来源

• 2012

  将平台集中于mRNA递送战略

  背景

  在脂质纳米颗粒更广泛应用方面工作数年后，Acuitas确定信使RNA递送提供了一个专注的战略机会。

  采取的行动

  公司优先发展用于mRNA药物和疫苗的LNP。

  后续影响

  这一重点使Acuitas能够参与后来的mRNA疫苗和基因医学项目。

  来源

1. 1Acuitas Therapeuticsen.wikipedia.org
2. 2Acuitas Therapeutics official websiteacuitastx.com