Actigen

Actigen是一家总部位于英国剑桥的临床阶段生物制药公司。公司专注于识别和早期开发针对未满足医疗需求的人类疾病的生物药物，尤其侧重于罕见病。该公司自称以患者为中心，旨在通过精心设计的临床试验改善患者及其家庭的治疗结果和生活质量。 Actigen是Affitech Research AS的子公司，后者支持其在英国、欧洲、美国和其他主要市场围绕临床试验构建产品管线。公司团队此前曾与罗氏（Roche）和Generium合作开发治疗药物，并与Generium保持着长期合作伙伴关系。 Actigen的主导项目是GNR-055，这是一种与Generium合作开发的用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的重组融合蛋白。GNR-055被设计为艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）与一种能特异性结合胰岛素受体的抗体片段构成的融合蛋白，从而能够穿越血脑屏障。该方法旨在解决当前酶替代疗法无法治疗的MPS II相关的进行性神经损伤。公司正在开展一项以患者为中心的临床试验，评估GNR-055在MPS II患者中的疗效、安全性和耐受性。 Actigen强调与患者倡导组织、制药合作伙伴和利益相关者的合作关系，采用基于可靠科学原理的创造性试验设计，以加速临床试验并促进成功结果。

Actigen是一家位于英国剑桥的临床阶段生物制药公司，作为Affitech Research AS的子公司运营。公司成立的目的是专注于识别和早期开发针对未满足医疗需求的人类疾病的生物药物，尤其是罕见病。 Actigen的团队在治疗药物开发方面拥有丰富经验，此前曾与罗氏（Roche）和Generium合作。这些经验影响了公司的临床试验设计方法和合作模式。Actigen与Generium建立了长期合作伙伴关系，后者是俄罗斯领先的生物制品开发商，拥有已批准药物的产品组合并专注于孤儿药。 Actigen的主要项目是GNR-055，这是一种与Generium合作开发的用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，亨特综合征）的重组融合蛋白。GNR-055旨在解决当前酶替代疗法的局限性，该疗法无法治疗MPS II相关的进行性神经损伤，因为艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）是一种大分子，无法穿越血脑屏障。科学家将GNR-055设计为IDS与一种能特异性结合毛细血管上胰岛素受体的抗体片段构成的融合蛋白，从而通过静脉输注穿越血脑屏障。 公司正在开展一项以患者为中心的临床试验，评估GNR-055在MPS II患者中的疗效、安全性和耐受性。Actigen强调与患者倡导组织和制药合作伙伴的合作，并采用创造性试验设计以加速试验并促进成功结果。公司在英国、欧洲、美国和其他主要市场开展业务。

以患者为中心的临床阶段生物制药公司，专注于罕见病和生物药物的创新试验设计。

• GNR-055

  一种由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）与靶向胰岛素受体的抗体片段构成的重组融合蛋白，设计用于穿越血脑屏障，治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，亨特综合征）。与Generium合作开发。

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3. 3Clinical Trials - Actigenactigen.com
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